TransCode Therapeutics, Inc. a annoncé la publication de nouvelles données relatives à son principal candidat thérapeutique, TTX-MC138, dans le Journal of Clinical Oncology. Le résumé, publié dans le numéro supplémentaire du 1er juin 2023 du journal, a été présenté lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO). L'étude montre que l'inhibition du microARN-10b, la cible thérapeutique du TTX-MC138, dans les cellules du cancer du sein réduit la capacité des cellules souches cancéreuses à créer de nouvelles tumeurs et à devenir métastatiques.

TransCode estime que ces résultats sont importants car on sait depuis longtemps que les cellules souches cancéreuses jouent un rôle essentiel dans l'initiation du cancer, les métastases, la récurrence et la résistance au traitement. Par conséquent, l'inhibition de la capacité de promotion tumorale de ces cellules à l'aide de TTX-MC138 pourrait améliorer les résultats chez les patientes atteintes d'un cancer du sein récurrent et résistant au traitement. TTX-MC138 est conçu pour inhiber l'ARN oncogène, le microARN-10b, décrit comme le régulateur principal de la progression du cancer dans un certain nombre de tumeurs solides avancées, y compris le cancer du sein.

TransCode pense que le TTX-MC138 pourrait être utilisé comme traitement pour un grand nombre de ces cancers. Dans un modèle préclinique d'adénocarcinome pancréatique, l'administration de TTX-MC138 en monothérapie a entraîné des réponses complètes, c'est-à-dire une régression sans récidive, chez 40 % des animaux traités. Cette étude fait suite à des études précliniques sur le cancer du sein chez l'homme qui ont montré des régressions complètes de la maladie métastatique chez l'animal.

Outre les modèles murins de cancer, le TTX-MC138 a été administré avec succès et a démontré une efficacité préliminaire dans une étude de cas de carcinome mammaire spontané chez le félin. TransCode Therapeutics a récemment reçu l'approbation de la FDA et de l'IRB pour un premier essai clinique chez l'homme avec le TTX-MC138 chez des patients atteints de cancers solides avancés. Dans cet essai clinique, jusqu'à 12 patients recevront une dose unique de TTX-MC138 radiomarqué, suivie d'une tomographie par émission de positons et d'une imagerie par résonance magnétique (TEP-IRM) non invasives.

L'essai vise à quantifier la quantité de TTX-MC138 délivrée dans les lésions métastatiques et la pharmacocinétique du candidat thérapeutique chez les patients atteints de cancer. L'essai pourrait fournir des données essentielles concernant la dose thérapeutique, le moment de l'administration et l'innocuité potentielle, qui pourraient servir de base à des essais cliniques ultérieurs et faire progresser le TTX-MC138 en tant que candidat thérapeutique contre le glioblastome et d'autres tumeurs malignes avancées. Cet essai n'a pas pour but de démontrer un quelconque effet thérapeutique.