TransCode Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats positifs avec son candidat thérapeutique principal, TTX-MC138, dans des modèles murins portant des tumeurs humaines de glioblastome multiforme (GBM). Dans cette étude, le candidat thérapeutique a été administré aux tumeurs cérébrales et a atteint sa cible de manière efficace. Le GBM est la forme la plus courante et la plus agressive de cancer du cerveau.

Son pronostic est sombre malgré les progrès de la thérapie standard. Le taux de survie à 5 ans est resté pratiquement inchangé au cours des 30 dernières années. TransCode estime qu'il est urgent de développer des thérapies plus efficaces.

Dans l'étude rapportée par TransCode, des souris implantées avec des tumeurs dérivées de patients humains atteints de GBM ont été traitées avec TTX-MC138 et ont fait l'objet d'une imagerie par résonance magnétique (IRM) afin de déterminer la libération du candidat thérapeutique dans les tumeurs. En outre, l'activité pharmacodynamique du TTX-MC138 a été déterminée en mesurant l'inhibition de la cible thérapeutique, le miARN-10b, à l'aide de la qRT-PCR. Le TTX-MC138 a été injecté par voie intraveineuse et s'est accumulé efficacement dans les tumeurs.

Il est important de noter que le candidat thérapeutique a montré une activité durable et a inhibé de manière significative le miARN-10b, connu pour être un moteur de la progression tumorale dans le glioblastome. Le TTX-MC138 consiste en un nanocarrier d'oxyde de fer conjugué à un acide nucléique conçu pour inhiber l'ARN oncogène, le microARN-10b. Le MiRNA-10b est décrit comme le régulateur principal de la progression du cancer dans un certain nombre de tumeurs solides avancées.

TransCode pense que le TTX-MC138 pourrait être utilisé comme traitement pour un grand nombre de ces cancers. L'administration de TTX-MC138 a entraîné une régression complète de la maladie métastatique dans de nombreux modèles murins de cancer du pancréas et du sein. En outre, le TTX-MC138 a été administré avec succès et a démontré son efficacité dans le carcinome mammaire spontané chez le félin.

L'étude a été dirigée par le Dr Anna Moore, professeur et directrice du programme de santé de précision à l'université d'État du Michigan, et cofondatrice scientifique de TransCode. Le premier essai clinique chez l'homme de TransCode avec le TTX-MC138 est ouvert au recrutement et le premier patient a été traité.

Dans cet essai clinique, jusqu'à 12 patients recevront une microdose unique de TTX-MC138 radiomarqué, suivie d'une TEP-IRM non invasive et d'autres tests. L'essai vise à quantifier la quantité de TTX-MC138 délivrée aux lésions métastatiques et la pharmacocinétique du candidat thérapeutique chez les patients atteints de cancer. L'essai pourrait fournir des données importantes concernant l'administration de TTX-MC138 dans les métastases cliniques, qui pourraient éclairer le choix de la dose, la fréquence d'administration et la sélection des patients, afin d'accélérer le succès des essais cliniques ultérieurs.

Cet essai n'est pas destiné à évaluer l'efficacité thérapeutique.