TRACON Pharmaceuticals a annoncé que l'IDMC pour l'essai pivot de phase 2 ENVASARC en cours a recommandé de poursuivre l'accumulation comme prévu dans les deux cohortes : envafolimab en monothérapie et envafolimab en association avec Yervoy (ipilimumab). L'IDMC a examiné les données provisoires sur l'innocuité et l'efficacité de 18 patients inscrits dans chaque cohorte qui ont terminé un minimum de 12 semaines d'évaluations de l'efficacité (deux scans en cours de traitement). Le TRO à deux chiffres évalué par une revue centrale indépendante en aveugle dans chaque cohorte a plus que satisfait la règle de futilité préspécifiée.

L'envafolimab, en monothérapie et en association avec Yervoy, a été bien toléré, avec un seul événement indésirable grave lié au traitement rapporté chez 36 patients. Des réponses ont été notées chez les patients, quel que soit leur poids, à la dose de 600 mg d'envafolimab qui a été instituée à la suite de la précédente révision par l'IDMC des données provisoires de sécurité et d'efficacité des patients de l'essai ENVASARC traités à la dose de 300 mg d'envafolimab. L'envafolimab (KN035), un anticorps à domaine unique contre le PD-L1 inventé par Alphamab Oncology et licencié par TRACON, est le premier inhibiteur de PD-(L)1 approuvé injecté par voie sous-cutanée.

Envafolimab a été approuvé par l'ANSM chinoise en novembre 2021 chez les patients adultes atteints de tumeurs solides avancées MSI-H/dMMR qui ont échoué au traitement systémique et n'ont pas d'autres options thérapeutiques satisfaisantes. En décembre 2019, Alphamab Oncologie, 3D Medicines et TRACON ont conclu une collaboration en vertu de laquelle TRACON a le droit de développer et de commercialiser l'envafolimab dans le sarcome des tissus mous en Amérique du Nord. L'envafolimab est actuellement étudié dans le cadre de l'essai pivot de phase 2 ENVASARC aux États-Unis, parrainé par TRACON, et d'un essai pivot de phase 3 en association avec la gemcitabine et l'oxaliplatine chez des patients atteints d'un cancer avancé des voies biliaires en Chine, parrainé par les partenaires commerciaux de TRACON, Alphamab Oncology et 3D Medicines.

En septembre 2022, TRACON a reçu la désignation fast track de la Food and Drug Administration américaine pour l'envafolimab (KN035) pour les patients atteints de sarcome pléomorphe indifférencié localement avancé, non résécable ou métastatique (UPS) et de myxofibrosarcome (MFS) qui ont progressé après une ou deux lignes de chimiothérapie antérieures. L'essai pivot ENVASARC est une étude multicentrique, ouverte, randomisée, non comparative et à cohortes parallèles, menée dans 30 centres anticancéreux de premier plan aux États-Unis et au Royaume-Uni, dont le dosage a débuté en décembre 2020. TRACON s'attend à ce que l'essai recrute plus de 160 patients atteints d'UPS ou de MFS ayant progressé après une ou deux lignes de traitement antérieur et n'ayant pas reçu d'inhibiteur de point de contrôle immunitaire, avec 80 patients recrutés dans une cohorte de traitement par envafolimab en monothérapie à 600 mg toutes les trois semaines et 80 patients recrutés dans une cohorte de traitement par envafolimab à 600 mg toutes les trois semaines avec Yervoy®.

Le critère d'évaluation principal est le taux de réponse objective par examen central, la durée de la réponse étant un critère d'évaluation secondaire clé.