Takeda a annoncé les résultats complets de l'essai clinique pivot de phase 3 ADVANCE-CIDP 1 portant sur HYQVIA [perfusion d'immunoglobuline humaine à 10 % avec hyaluronidase humaine recombinante] en tant que traitement d'entretien chez des patients adultes atteints de polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC). Les résultats ont montré une réduction cliniquement significative du taux de rechute avec HYQVIA par rapport au placebo (9,7 % contre 31,4 %, respectivement ; p = 0,0045) et d'autres analyses ont montré un retard dans le délai de rechute avec HYQVIA par rapport au placebo.

La société a également observé des données favorables sur d'autres critères d'évaluation de l'étude et une tolérabilité favorable. Ces résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle de la Peripheral Nerve Society (PNS) à Copenhague, au Danemark, le 20 juin 2023, et publiés simultanément dans le Journal of the Peripheral Nervous System (JPNS). La PIDC est une maladie acquise à médiation immunitaire affectant le système nerveux périphérique et caractérisée par une faiblesse progressive et symétrique des membres distaux et proximaux et une altération de la fonction sensorielle des extrémités.1 Le rôle du traitement par immunoglobulines (IG) pour cette maladie rare, débilitante et à progression lente ou récidivante a été bien établi.2 Les IG sont considérées comme une norme de soins pour cette maladie complexe et hétérogène en raison de leurs effets immunomodulateurs et anti-inflammatoires étendus.

Cependant, le volume et la fréquence élevés des traitements nécessaires pour gérer efficacement cette maladie signifient que le traitement peut être un fardeau pour les patients et leurs fournisseurs de soins de santé. ADVANCE-CIDP 1 est une étude de phase 3, prospective, randomisée, en double aveugle, multicentrique et contrôlée par placebo, dans laquelle des adultes atteints de MCIDP stable et traités par immunoglobulines intraveineuses (IgIV) ont été randomisés 1:1 pour passer à HYQVIA (n=62) ou à un placebo (n=70) et ont reçu le traitement qui leur avait été attribué pendant six mois ou jusqu'à la rechute ou l'arrêt de l'étude. Le critère d'évaluation principal était la proportion de participants ayant connu une rechute, définie comme une aggravation des symptômes de la maladie de Creutzfeldt-Jakob mesurée par Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT).

Les critères d'évaluation secondaires comprenaient la proportion de patients présentant une aggravation fonctionnelle, le délai avant la rechute, le changement par rapport à la ligne de base du traitement sous-cutané dans le score centile de l'échelle d'invalidité globale construite par Rasch (R-ODS) et l'innocuité. Les principales conclusions de l'étude sont les suivantes : HYQVIA a montré une réduction cliniquement significative du taux de rechute par rapport au placebo, de 9,7 % (IC 95 % : 4,5 %, 19,6 %) et 31,4 % (IC 95 % : 21,8 %, 43,0 %), respectivement (p = 0,0045). HYQVIA a montré une probabilité plus faible de taux d'aggravation fonctionnelle par rapport au placebo (37,5 % contre 54,4 %) (IC 95 % : -33,02 %, 0,69 %).

Les patients recevant HYQVIA ont connu un délai de rechute plus long que ceux recevant le placebo, les courbes de KaplanacoMeier se séparant précocement, vers la semaine 4. L'évolution des scores du centile R-ODS a été plus faible dans le groupe HYQVIA que dans le groupe placebo (différence moyenne des moindres carrés [erreur standard] -6,1 [1,64] vs -0,9 [1,69], respectivement). Le profil de sécurité d'HYQVIA dans l'essai ADVANCE-CIDP 1 était généralement cohérent avec le résumé des caractéristiques du produit existant dans l'UE. Les caractéristiques des perfusions ont été bien appariées entre les groupes HYQVIA (n = 600 perfusions) et placebo (n = 647 perfusions), avec < 1 % de toutes les perfusions affectées par une intolérance et/ou des EI.

Dans le groupe HYQVIA (n = 62), les EI locaux les plus fréquents liés à la cause (> 5 % des patients) comprenaient la douleur et l'érythème au site d'injection et de perfusion, ainsi que l'œdème et le prurit au site de perfusion. Les EI systémiques liés à la cause les plus fréquents (>5% des patients) étaient les céphalées, les nausées, la fatigue et le prurit. acPour les patients atteints de PIDC qui ont besoin d'un traitement par immunoglobulines, les résultats de l'étude ADVANCE-CIDP 1 sont encourageants,ac a déclaré le Dr Robert Hadden, Neurologue consultant, Département de Neurologie, Kingacos.

La majorité (88,7 %) des patients recevant HYQVIA dans l'étude ont bénéficié d'un intervalle d'administration de quatre semaines et le temps moyen d'administration du traitement a été de 125,9 minutes. L'équivalent de dose mensuel moyen était égal à 1,1 g/kg pour les patients recevant HYQVIA.

La majorité (86,3 %) des patients ont reçu le traitement de l'étude en utilisant deux sites de perfusion par traitement, tandis que 9,6 % et 3,7 % ont utilisé un et trois sites de perfusion, respectivement. HYQVIA fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire aux États-Unis et dans l'Union européenne pour une utilisation en tant que traitement d'entretien chez les patients adultes atteints d'une PIDC stable.