Synlogic, Inc. a annoncé que les données positives de l'étude de phase 2 Synpheny-1 sur la phénylcétonurie (PCU) ont été présentées lors d'une conférence au cours de la 44e réunion annuelle de la Society for inherited Metabolic Disorders (SIMD) à Salt Lake City, dans l'Utah. Dans des présentations d'affiches séparées, la société a également présenté des données cliniques et précliniques relatives à son programme sur l'homocystinurie (HCU). Ces résultats s'appuient sur les données positives de Synpheny-1 présentées par Synlogic en octobre 2022, confirmant la preuve de concept chez les patients atteints de PCU pour le SYNB1934, ainsi que sur les données positives de phase 1 du programme HCU annoncées en novembre 2022, démontrant la preuve de mécanisme pour le SYNB1353.

Les résultats de l'étude ont démontré la preuve du mécanisme par l'abaissement des niveaux plasmatiques de Met et le soutien mécaniste par l'évaluation des biomarqueurs d'activité de la souche. Les données précliniques comprennent la preuve de l'entérocirculation de la Met et l'émoussement significatif de la D4-Met et de la D4-tHCy plasmatiques avec SYNB1353 dans un modèle murin de déficience en cystathionine bêta-synthase (CBS).