Syndax Pharmaceuticals a annoncé des données de base positives provenant de l'analyse groupée définie par le protocole de l'essai pivot AUGMENT-101 sur le revumenib, un inhibiteur de ménine, premier de sa catégorie, chez des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et de leucémie lymphoïde aiguë (LLA) récidivante/réfractaire (R/R) à KMT2A réarrangé (KMT2Ar). Syndax prévoit toujours de soumettre à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, d'ici la fin de l'année, une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour le revuménib dans le traitement de la leucémie aiguë R/R KMT2Ar. Syndax est financé jusqu'à la seconde moitié de 2025, y compris à travers de multiples étapes clés et les deux lancements de produits en 2024, ce qui mettra sur une voie claire pour réaliser le plein potentiel de blockbuster du revumenib et de l'axatilimab.

Il n'existe aucun traitement approuvé pour cette population, pour laquelle le taux de réponse attendu au traitement standard est actuellement inférieur à 10 % et l'espérance de survie est inférieure à trois mois.2 Cet ensemble de données pivot de revumenib en monothérapie chez des patients R/R lourdement prétraités est très convaincant dans la mesure où il démontre un bénéfice clinique significatif qui inclut des rémissions moléculaires profondes et qui est bien toléré. En plus des essais cliniques menés par Syndax, la société travaille avec des groupes coopératifs et des chercheurs de premier plan afin d'élargir les avantages cliniques potentiels du revumenib. Syndax prévoit d'atteindre les objectifs suivants pour le revuménib d'ici la fin de l'année : Présenter des données supplémentaires sur AUGMENT-101 chez des patients atteints de leucémie aiguë R/R KMT2 Ar lors d'une prochaine réunion médicale.

Présentation de données préliminaires illustrant le profil prometteur du revumenib lorsqu'il est associé à une chimiothérapie standard et à des schémas thérapeutiques à base de venetoclax. Revumenib a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA et la Commission européenne pour le traitement des patients atteints de LAM, et la désignation Fast Track par la FDA pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémies aiguës R/R hébergeant un réarrangement KMT2A. Suite à l'obtention de la désignation Breakthrough Therapy de la FDA pour le revumenib pour le traitement de la leucémie aiguë R/R présentant un réarrangement KMT2 A, indépendamment de l'âge ou du type de tumeur, et sur la base de discussions avec la FDA, la société a décidé de regrouper les données des cohortes AUGMENT-101 recrutant des patients atteints de LAM R/R KMT2A et de LAL R/R KMT2AR.