SYNCONA LIMITED (Alliance News) - Syncona Ltd a déclaré mercredi que la société Freeline Therapeutics Holdings PLC, qui fait partie de son portefeuille, a reçu des données initiales positives sur la sécurité, la tolérabilité et l'activité enzymatique dans le cadre de son essai FLT201 pour le traitement de la maladie de Gaucher.
L'investisseur londonien dans les entreprises de santé a déclaré que les deux premiers patients traités ont montré une "augmentation robuste et une normalisation" des niveaux et de l'activité de l'enzyme GCase, ce qui, selon lui, est une "indication importante du potentiel thérapeutique du candidat".
Elle a ajouté qu'il n'y avait pas d'effets indésirables 13 semaines après l'administration chez le premier patient, et six semaines chez le second. Ces effets indésirables ont disparu sans intervention.
Le dosage d'un troisième patient a été programmé.
Le directeur général, Chris Hollowood, a déclaré : "Nous sommes très heureux de recevoir ces données positives de Freeline, qui démontrent un profil de sécurité convaincant et une activité enzymatique robuste pour son programme de thérapie génique pour le traitement de la maladie de Gaucher.
"Ces données renforcent notre conviction que le FLT201 a le potentiel d'être la première et la meilleure thérapie génique de sa catégorie pour la maladie de Gaucher, une affection débilitante pour laquelle il existe un besoin évident de meilleures options thérapeutiques"
Séparément, la société a déclaré qu'une autre de ses sociétés de portefeuille, SwanBio Therapeutics, a commencé la deuxième cohorte d'escalade de dose de son essai clinique de SBT101.
L'essai évalue la sécurité et l'efficacité du traitement SBT101 dans le cadre d'une maladie rare de la colonne vertébrale, l'adrénomyéloneuropathie.
La société a noté que le dosage de la cohorte à faible dose a été achevé en août et qu'il a été bien toléré jusqu'à présent.
En conséquence, elle a déclaré avoir dosé avec succès le premier patient de sa cohorte à haute dose.
Syncona a déclaré qu'elle fournira 8,2 millions de livres sterling supplémentaires à SwanBio afin de mener à bien le dosage de la cohorte à haute dose. L'investissement de SwanBio dans Syncona s'élèvera alors à 77,1 millions de livres sterling.
Chris Hollowood, directeur général, a commenté l'opération : "Suite à l'examen des données des patients de la première cohorte, nous sommes encouragés par le fait que le DSMB a recommandé le lancement de la cohorte à dose élevée et nous sommes impatients de voir les données générées par cette cohorte. Notre investissement supplémentaire de 10 millions de dollars permettra à la société de fournir des données supplémentaires pour réaliser son potentiel à long terme.
Les actions de Syncona ont augmenté de 0,9% à 122,08 pence chacune mercredi après-midi à Londres.
Par Harvey Dorset, journaliste à Alliance News
Commentaires et questions à newsroom@alliancenews.com
Copyright 2023 Alliance News Ltd. Tous droits réservés.
