La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé ALTUVIIIO [Facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion Fc-VWF-XTEN-ehtl], précédemment appelé efanesoctocog alfa, un traitement de remplacement du facteur VIII de première catégorie, à haut niveau d'entretien. ALTUVIIIO est indiqué pour la prophylaxie de routine et le traitement à la demande pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la gestion périopératoire (chirurgie) chez les adultes et les enfants atteints d'hémophilie A. ALTUVIIIO est le premier et le seul traitement de l'hémophilie A qui fournit des niveaux d'activité du facteur normaux ou presque normaux (plus de 40 %) pendant la majeure partie de la semaine avec une dose hebdomadaire unique, et qui réduit considérablement les hémorragies par rapport à la prophylaxie par facteur VIII antérieure. L'approbation d'ALTUVIIIO permet aux patients et aux médecins de réimaginer la vie avec l'hémophilie.

Les niveaux élevés d'activité soutenue du facteur qui peuvent être atteints avec ALTUVIIIO ont le potentiel de changer le paysage de l'hémophilie. Pour la première fois, avec une dose hebdomadaire unique, une protection puissante contre les saignements est une réalité pour les patients. Des changements significatifs dans les paradigmes de traitement qui améliorent la vie des gens, comme ALTUVIIIO, sont ce que la société s'est engagée à offrir à Sanofi.

L'hémophilie A est une maladie rare, qui dure toute la vie, dans laquelle la capacité du sang d'une personne à coaguler correctement est altérée, entraînant des saignements excessifs et des saignements spontanés dans les articulations qui peuvent entraîner des lésions articulaires et des douleurs chroniques, et potentiellement affecter la qualité de vie. La gravité de l'hémophilie est déterminée par le niveau d'activité du facteur de coagulation dans le sang d'une personne, et il existe une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d'activité du facteur. Directeur médical du Comprehensive Center for Bleeding Disorders et chercheur associé au Versiti Blood Research Institute, et professeur associé de médecine et de pédiatrie au Medical College of Wisconsin Cette approbation marque un progrès clinique important pour la communauté des hémophiles, car la société dispose d'une option permettant d'atteindre des niveaux plus élevés d'activité du facteur avec une seule dose hebdomadaire simplifiée.

En maintenant des niveaux élevés d'activité du facteur tout au long de la semaine, les patients peuvent avoir confiance dans la protection contre les saignements que propose ALTUVIIIO. Il s'agit de la première approbation d'ALTUVIIIO. La FDA a évalué la demande dans le cadre de l'examen prioritaire, qui est accordé aux thérapies qui ont le potentiel de fournir des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention de conditions graves.

La FDA a précédemment accordé à ALTUVIIIO la désignation Breakthrough Therapy en mai 2022 - la première thérapie de facteur VIII à recevoir cette reconnaissance - la désignation Fast Track en février 2021, et la désignation de médicament orphelin en août 2017. La soumission réglementaire dans l'UE est prévue dans la seconde moitié de 2023. La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019.

ALTUVIIIO contribue à élever les attentes en matière d'hémophilie A en offrant une protection plus longue. L'approbation de la FDA est basée sur les données de l'étude pivotale de phase 3 XTEND-1 récemment publiée dans The New England Journal of Medicine. La prophylaxie par ALTUVIIIO une fois par semaine a satisfait au critère d'évaluation principal, offrant une protection significative contre les saignements aux personnes atteintes d'hémophilie A sévère avec un taux de saignement annualisé (TSA) moyen de 0,70 (IC à 95 % : 0,5-1,0) et un TSA médian de 0,0 (PREMIER TRIMESTRE DE, TROISIÈME TRIMESTRE DE : 0,0, 1,0).

ALTUVIIIO a atteint le critère d'évaluation secondaire clé avec une réduction significative de 77% du RAC par rapport à la prophylaxie par facteurs antérieure, sur la base d'une comparaison intra-patient (IC 95% : 58%-87%). Des données supplémentaires ont montré la prévention des saignements articulaires avec un taux médian annualisé de saignement articulaire de 0 (PREMIER TRIMESTRE DE, TROISIÈME TRIMESTRE DE : 0,0, 1,0). Le traitement par ALTUVIIIO a permis une résolution de 100 % des articulations cibles, qui sont des articulations présentant des saignements récurrents (par exemple, le genou, la cheville ou le coude).

ALTUVIIIO a fourni une activité moyenne du facteur VIII supérieure à 40 % pendant la majeure partie de la semaine et supérieure à 10 % au jour 7 ; ces niveaux étaient associés à un faible risque de saignement. Dans l'étude, ALTUVIIIO a été bien toléré et le développement d'inhibiteurs au facteur VIII n'a pas été détecté, bien qu'il soit possible après l'administration d'ALTUVIIIO. De plus, les données intermédiaires de XTEND-Kids ont montré que les enfants de moins de 12 ans recevant ALTUVIIIO une fois par semaine pendant 26 semaines (n=23) ont présenté un RAC moyen de 0,5 (IC à 95 % : 0,2-1,3) et un RAC médian de 0 (PREMIER TRIMESTRE DE, TROISIÈME TRIMESTRE DE : 0,0, 1,3).

Les résultats de sécurité étaient cohérents avec les données de l'essai XTEND-1.