Acadia Pharmaceuticals et Stoke Therapeutics annoncent une collaboration visant à mettre au point des traitements à base d'ARN multiples pour les maladies neurodéveloppementales génétiques graves et rares.
Le 10 janvier 2022 à 13:00
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ACADIA Pharmaceuticals Inc. et Stoke Therapeutics, Inc. ont annoncé que les sociétés ont conclu une collaboration pour découvrir, développer et commercialiser de nouveaux médicaments à base d'ARN pour le traitement potentiel de maladies neurodéveloppementales génétiques graves et rares du système nerveux central (SNC). La collaboration porte sur le syndrome SYNGAP1, le syndrome de Rett (MECP2) et une cible neurodéveloppementale d'intérêt mutuel non divulguée. Selon les termes de l'accord, Stoke recevra un paiement initial de 60 millions de dollars d'Acadia et est éligible pour recevoir jusqu'à 907 millions de dollars de paiements d'étape ainsi que des redevances sur les ventes futures. Pour le programme SYNGAP1, les deux sociétés partageront conjointement les responsabilités mondiales en matière de recherche, de développement et de commercialisation et partageront à parts égales tous les coûts mondiaux et les profits futurs. De plus, Stoke est éligible pour recevoir des jalons potentiels de développement, de réglementation, de premières ventes commerciales et de ventes. Pour le syndrome de Rett (MECP2) et le programme neurodéveloppemental non divulgué, Stoke dirigera les activités de recherche et de développement préclinique, tandis qu'Acadia dirigera les activités de développement clinique et de commercialisation. Acadia financera entièrement les activités de recherche et de développement préclinique liées à ces deux cibles et Stoke est admissible à recevoir des paiements d'étape potentiels en matière de développement, de réglementation, de premières ventes commerciales et de ventes, ainsi que des paiements de redevances échelonnés sur les ventes mondiales, commençant dans la fourchette moyenne à un chiffre et augmentant jusqu'à la fourchette moyenne à dix, selon les niveaux de revenus.
Stoke Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui se consacre à la cause sous-jacente des maladies graves en régulant l'expression des protéines à l'aide de médicaments à base d'acide ribonucléique (ARN). Grâce à son approche exclusive TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), la société développe des oligonucléotides antisens (ASO) pour restaurer sélectivement les niveaux de protéines. Son premier composé, STK-001, fait l'objet d'essais cliniques pour le traitement du syndrome de Dravet, une épilepsie génétique grave et progressive. TANGO vise à restaurer les protéines manquantes en augmentant ou en alimentant la production de protéines à partir de gènes sains, compensant ainsi la copie non fonctionnelle du gène. La société poursuit le développement du STK-002 pour le traitement de l'atrophie optique autosomique dominante (ADOA), la maladie héréditaire du nerf optique la plus courante. La société se concentre initialement sur l'haploinsuffisance et les maladies du système nerveux central et de l'il.
Acadia Pharmaceuticals et Stoke Therapeutics annoncent une collaboration visant à mettre au point des traitements à base d'ARN multiples pour les maladies neurodéveloppementales génétiques graves et rares.
STOKE THERAPEUTICS, INC. 
