Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd. a annoncé que l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) a approuvé la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour le toripalimab (code produit : JS001) en combinaison avec l'étoposide plus le platine pour le traitement de première ligne du cancer du poumon à petites cellules à un stade avancé (ES-SCLC). Le cancer du poumon est actuellement la tumeur maligne la plus répandue et le taux de mortalité le plus élevé en Chine. Cependant, la plupart des patients ont déjà été diagnostiqués avec un cancer du poumon à petites cellules au moment où ils cherchent un traitement médical, avec une durée de survie médiane de moins d'un an et un taux de survie à deux ans de moins de 10 %, ce qui fait que le cancer du poumon à petites cellules reste un problème clinique majeur non résolu.

L'approbation de la demande supplémentaire de nouveau médicament est principalement basée sur les données de l'étude EXTENTORCH (NCT04012606), une étude clinique de phase 3 multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à comparer l'efficacité et la sécurité du toripalimab ou du placebo en association avec l'étoposide et le platine pour le traitement de première ligne du cancer du poumon à petites cellules (ES-SCLC). Dirigée par l'investigateur principal, le professeur Ying CHENG de l'hôpital de cancérologie de Jilin, l'étude a été menée dans 51 centres cliniques à travers le pays. Lors du congrès de la Société européenne d'oncologie médicale (ESMO) qui s'est tenu en octobre 2023, les données de l'étude EXTENTORCH ont été publiées pour la première fois sous la forme d'une présentation orale.

Les résultats de l'étude ont montré que, par rapport à la chimiothérapie seule, le toripalimab en association avec la chimiothérapie pouvait prolonger de manière significative la PFS et l'OS des patients et présentait un profil de sécurité favorable. Cela suggère que le toripalimab pourrait être une immunothérapie optimale pour l'ES-SCLC. En particulier, la SSP médiane du groupe toripalimab a atteint 5,8 mois, et le risque de progression de la maladie ou de décès a été réduit de 33,3 % (P=0,0002).

La PFS à un an était presque quatre fois plus élevée dans le groupe toripalimab que dans le groupe chimiothérapie (18,1 % contre 4,9 %). La SG médiane du groupe toripalimab a atteint 14,6 mois, le risque de décès a été réduit de 20,2 % (P=0,0327) et la SG à un an a atteint 63,1 %.

Le toripalimab est un anticorps monoclonal anti-PD-1 développé pour sa capacité à bloquer les interactions de PD-1 avec ses ligands, PD-L1 et PD-L2, et pour améliorer l'internalisation du récepteur (fonction d'endocytose). Le blocage des interactions de PD-1 avec PD-L1 et PD-L2 renforce la capacité du système immunitaire à attaquer et à tuer les cellules tumorales. Plus de quarante études cliniques sur le toripalimab, parrainées par la société et couvrant plus de quinze indications, ont été menées à l'échelle mondiale par Junshi Biosciences, notamment en Chine, aux États-Unis, en Asie du Sud-Est et en Europe.

Les essais cliniques pivots en cours ou achevés évaluant la sécurité et l'efficacité du toripalimab couvrent un large éventail de types de tumeurs, notamment les cancers du poumon, du nasopharynx, de l'œsophage, de l'estomac, de la vessie, du sein, du foie, du rein et de la peau. En Chine continentale, le toripalimab a été le premier anticorps monoclonal anti-PD-1 dont la commercialisation a été approuvée (approuvé en Chine sous le nom de TUOYI®). À l'heure actuelle, neuf indications du toripalimab ont été approuvées en Chine continentale, à savoir mélanome non résécable ou métastatique après échec d'un traitement systémique standard ; carcinome nasopharyngé (NPC) récurrent ou métastatique après échec d'au moins deux lignes de traitement systémique antérieur ; carcinome urothélial localement avancé ou métastatique ayant échoué à une chimiothérapie contenant du platine ou ayant progressé dans les 12 mois suivant une chimiothérapie néoadjuvante ou adjuvante contenant du platine ; en association avec le cisplatine et la gemcitabine comme traitement de première intention pour les patients atteints d'un CPN localement récurrent ou métastatique ; en association avec le paclitaxel et le cisplatine comme traitement de première intention pour les patients atteints d'un carcinome épidermoïde de l'œsophage (ESCC) non résécable, localement avancé/récurrent ou métastatique à distance ; en association avec le pemetrexed et le platine en traitement de première intention du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) non squameux, non résécable, localement avancé ou métastatique, négatif pour les mutations de l'EGFR et de l'ALK ; en association avec la chimiothérapie en traitement périopératoire, puis en monothérapie en traitement adjuvant pour le traitement des patients adultes atteints de CPNPC résécable de stade IIIA-IIIB ; en association avec l'axitinib pour le traitement de première intention des patients atteints d'un carcinome à cellules rénales (CCR) non résécable ou métastatique à risque moyen ou élevé ; en association avec l'étoposide et le platine pour le traitement de première intention du cancer du poumon à petites cellules à un stade avancé (ES-SCLC).

Les six premières indications ont été incluses dans la Liste nationale des médicaments remboursables (LNR) (édition 2023). Le toripalimab est le seul anticorps monoclonal anti-PD-1 inclus dans la NRDL pour le traitement du mélanome. En avril 2024, le bureau des médicaments du département de la santé du gouvernement de la région administrative spéciale de Hong Kong (DO) a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché du toripalimab en association avec le cisplatine et la gemcitabine pour le traitement de première intention des adultes atteints de CPN métastatique ou récurrent localement avancé, et du toripalimab, en monothérapie, pour le traitement des adultes atteints de CPN récurrent, non résécable ou métastatique avec progression de la maladie sous ou après une chimiothérapie contenant des sels de platine.

À Singapour, la demande de NDA a été acceptée par l'Autorité des sciences de la santé de Singapour (HSA) en janvier 2024. La HSA a également accordé la désignation de revue prioritaire pour la NDA.