Sarepta Therapeutics, Inc. annonce un accord de licence exclusif avec le Broad Institute du MIT et de Harvard
Le 08 août 2022 à 14:30
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Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que suite à l'avancement de son accord de recherche sponsorisé sur le programme MyoAAV, elle a signé un accord de licence avec le Broad Institute of MIT and Harvard (Broad Institute) pour MyoAAV dans la dystrophie musculaire de Duchenne et certaines autres indications neuromusculaires et cardiaques. L'annonce fait suite à la confirmation par les équipes internes de recherche et de fabrication de Sarepta de recherches publiées antérieurement par le Broad Institute, qui ont été menées dans le cadre d'un accord de recherche qui a débuté en 2020. MyoAAV est un nouveau groupe de virus adéno-associés (AAV) qui utilise une enveloppe protéique externe modifiée de l'AAV, appelée capside, pour délivrer des thérapies génétiques avec une plus grande efficacité et à des doses plus faibles.
Des données publiées dans la revue Cell en 2021 ont révélé que, dans des modèles murins de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la myopathie myotubulaire liée au chromosome X, MyoAAV a démontré une livraison plus efficace des charges utiles de thérapie génique et d'édition de gènes, entraînant une restauration complète de la fonction musculaire et une meilleure survie. Dans les données précliniques de primates non humains, par rapport aux sérotypes d'AAV naturels, MyoAAV : a délivré une expression génique 25 à 50 fois plus importante dans plusieurs muscles squelettiques et 10 à 15 fois plus importante dans le muscle cardiaque ; a démontré une réduction de 50 % de la délivrance au foie et une accumulation plus faible dans le foie ; peut être utilisé à une dose jusqu'à un log plus faible que les vecteurs AAV traditionnels, en raison de son efficacité accrue. Selon les termes de l'accord, Sarepta recevra des concessions de licences commerciales mondiales pour cinq indications neuromusculaires et cardiaques, dont la dystrophie musculaire de Duchenne, ainsi que des options exclusives sur des cibles supplémentaires.
En plus d'un paiement initial, le Broad Institute a droit à des redevances futures et à des paiements d'étape, dont les détails n'ont pas été divulgués.
Sarepta Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société se concentre sur l'aide aux patients par la découverte et le développement de thérapeutiques ciblant l'acide ribonucléique (ARN), la thérapie génique et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Elle a développé plusieurs produits approuvés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et développe des candidats thérapeutiques potentiels pour une série de maladies et de troubles, y compris la dystrophie musculaire de Duchenne, les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) et d'autres troubles neuromusculaires et liés au système nerveux central (SNC). Elle a développé et commercialisé quatre produits approuvés pour le traitement de la maladie de Duchenne : EXONDYS 51 (eteplirsen), solution injectable (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen), solution injectable (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen), solution injectable (AMONDYS 45), et ELEVIDYS. Son pipeline comprend environ 40 programmes à différents stades de découverte, de développement préclinique et clinique.