Sangamo Therapeutics, Inc. annonce une lecture pivotale au milieu de l'année 2024 pour l'essai de phase 3 Affine
Le 13 décembre 2023 à 13:55
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Le 11 décembre 2023, Sangamo Therapeutics, Inc. ou Sangamo, et son collaborateur Pfizer, Inc. ou Pfizer, ont présenté des données actualisées de l'étude de phase 1/2 Alta sur le giroctocène fitelparvovec, un produit de thérapie génique candidat pour le traitement de l'hémophilie A modérément sévère à sévère, lors de la 65 e réunion annuelle et exposition de l'American Society of Hematology (ASH). Le giroctocogène fitelparvovec fait l'objet de l'essai clinique de phase 3 AFFINE, en cours d'enregistrement, mené par Pfizer. Pfizer prévoit que l'essai clinique de phase 3 AFFINE évaluant le giroctogène fitelparvovec aboutira à un résultat pivot vers le milieu de l'année 2024.
Une copie de la présentation est jointe au présent document en tant que pièce 99.1 et incorporée par référence dans le présent document.
Sangamo Therapeutics, Inc. est une société de médicaments génomiques qui développe des médicaments pour les maladies neurologiques. Le développement préclinique de la société dans le domaine de la neurologie se concentre sur deux domaines : le développement de thérapies de régulation épigénétique pour traiter les maladies neurologiques graves et le développement de nouvelles capsides de virus adéno-associés (AAV) pour délivrer ses thérapies aux cibles neurologiques visées. Les régulateurs épigénétiques à doigt de zinc de la société conviennent parfaitement pour traiter les troubles neurologiques, et sa plateforme de découverte de capsides permet d'étendre l'administration au-delà des capsides intrathécales, y compris dans le système nerveux central. Ses produits candidats en phase clinique sont Isaralgagene civaparvovec, également connu sous le nom de ST-920, son produit candidat de thérapie génique détenu à 100 % pour le traitement de la maladie de Fabry, et TX200, son produit candidat de thérapie cellulaire CAR-Treg détenu à 100 % pour la prévention du rejet à médiation immunitaire dans les transplantations rénales non appariées HLA-A2.