Le fabricant suisse de médicaments Roche va s'associer à la biotech privée Ascidian Therapeutics pour développer des thérapies géniques ciblant des maladies neurologiques difficiles à traiter, a annoncé mardi la start-up basée à Boston.

POURQUOI C'EST IMPORTANT

Roche s'intéresse à plusieurs domaines thérapeutiques pour compenser la baisse des ventes en oncologie, en fixant un rythme élevé pour restaurer son pipeline de développement qui a été touché par des échecs majeurs dans les essais sur la maladie d'Alzheimer et l'immunothérapie contre le cancer en 2022.

En vertu de l'accord, Roche obtient les droits exclusifs sur la technologie d'édition d'exon d'ARN d'Ascidian afin de développer des thérapies pour des maladies neurologiques non divulguées.

PAR LES CHIFFRES

Ascidian recevra un paiement initial de 42 millions de dollars et jusqu'à 1,8 milliard de dollars en paiements d'étape dans les domaines de la recherche, de la clinique et de la commercialisation. Elle pourra également percevoir des redevances sur les ventes commerciales réalisées dans le monde entier pour toutes les thérapies développées dans le cadre du partenariat.

CONTEXTE

Ascidian, soutenue par la société de capital-risque Apple Tree Partners, teste séparément un traitement génétique des maladies oculaires dans le cadre d'un essai préliminaire. Elle a levé 40 millions de dollars lors de son dernier tour de table en novembre 2023.

La thérapie candidate, ACDN-01, est également basée sur sa technologie d'édition d'exon d'ARN qui consiste à remplacer les sections mutées des gènes par des sections saines.

Cette approche vise à produire un effet durable similaire à celui de la thérapie génique traditionnelle, mais avec des risques réduits par rapport à l'édition directe de l'ADN et au remplacement des gènes.

CITATIONS CLÉS

"Notre partenariat avec Ascidian est l'occasion d'exploiter la technologie avancée d'édition d'exon d'ARN, qui a le potentiel de fournir des traitements uniques transformateurs en éditant plusieurs exons entiers au niveau de l'ARN en un seul traitement", a déclaré James Sabry, responsable mondial des partenariats pharmaceutiques chez Roche.