Roche Holding AG a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l'extension de l'autorisation de mise sur le marché d'Hemlibra® (emicizumab) dans l'Union européenne (UE). S'il est approuvé, Hemlibra serait également indiqué pour la prophylaxie de routine des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) sans inhibiteurs du facteur VIII, qui présentent une maladie modérée (FVIII =1% et = 5%) avec un phénotype hémorragique sévère. On estime que les personnes atteintes d'hémophilie A modérée représentent 14 % de la population des hémophiles A.

Alors que le traitement et la gestion de l'hémophilie A sévère sont bien établis, il existe moins d'informations et de conseils sur la prophylaxie de l'hémophilie A modérée. De plus, la gravité de l'hémophilie A, traditionnellement mesurée par les taux de facteur VIII, ne reflète pas toujours le comportement hémorragique. Certaines personnes atteintes d'hémophilie non sévère peuvent présenter des symptômes similaires à ceux de l'hémophilie sévère et bénéficieraient d'une prophylaxie. Tous les degrés de gravité de l'hémophilie A peuvent réduire considérablement la qualité de vie des personnes touchées, ainsi que celle de leur famille et de leurs soignants.

Étant donné que de nombreuses personnes atteintes d'hémophilie A modérée peuvent ne pas recevoir de traitement prophylactique, elles peuvent subir un fardeau clinique aggravé, 85 % d'entre elles ayant des saignements au cours de leur vie. Cela peut entraîner des problèmes articulaires à long terme, nécessitant des interventions et ayant un impact sur la qualité de vie. La recommandation du CHMP est basée sur les résultats de l'étude de phase III HAVEN 6, ainsi que sur des données du monde réel.

Les résultats de l'étude ont montré qu'Hemlibra a démontré un contrôle efficace des saignements et un profil de sécurité favorable chez les personnes atteintes d'hémophilie A non sévère sans inhibiteurs du facteur VIII, où la prophylaxie était cliniquement indiquée.1 Une décision finale concernant l'approbation d'Hemlibra est attendue de la Commission européenne dans un avenir proche. Si elle est approuvée, cette mise à jour fournira une option de traitement prophylactique efficace et pratique avec un profil de sécurité favorable, pour les personnes dans l'UE atteintes d'hémophilie A modérée avec un phénotype hémorragique sévère.