Regulus Therapeutics Inc. a annoncé qu'elle avait terminé le recrutement de la première cohorte de patients dans l'étude de phase 1b MAD du RGLS8429 pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). L'étude MAD de phase 1b est un essai à double insu, contrôlé par placebo, qui évalue l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PK/PD) du RGLS8429 chez des patients adultes atteints d'ADPKD. L'étude évaluera l'innocuité et la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du RGLS8429 à trois niveaux de dose différents, notamment en mesurant les changements dans les polycystines, le volume rénal total ajusté à la taille (htTKV) et la fonction rénale globale.

La première cohorte reçoit 1 mg/kg de RGLS8429 ou un placebo toutes les deux semaines pendant trois mois. La Société prévoit de commencer à doser la deuxième cohorte après un examen de toutes les données de sécurité disponibles de la cohorte 1, ce qui est prévu pour mai 2023. Les patients de la cohorte 2 recevront 2 mg/kg de RGLS 8429 ou un placebo toutes les deux semaines pendant trois mois.