REGENXBIO Inc.

REGENXBIO Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique qui cherche à améliorer les conditions de vie grâce au potentiel curatif de la thérapie génique. La société a développé un pipeline de programmes de thérapie génique utilisant sa plateforme propriétaire de thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) (plateforme technologique NAV) pour traiter les maladies génétiques. La société se concentre sur son pipeline de développement interne dans trois domaines : les maladies rétiniennes, neuromusculaires et neurodégénératives. Ses produits thérapeutiques AAV expérimentaux comprennent ABBV-RGX-314, RGX-202 et RGX-121. Elle développe ABBV-RGX-314 en collaboration avec AbbVie pour traiter de larges populations de patients touchés par la dégénérescence maculaire liée à l'âge, la rétinopathie diabétique et d'autres maladies chroniques de la rétine caractérisées par une perte de vision. Elle développe RGX-202 pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. La société développe RGX-121 pour traiter la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), une maladie neurodégénérative progressive à stockage lysosomal.