Rain Oncology Inc. a annoncé les premiers résultats de l'essai pivot de phase 3 MANTRA. L'essai, qui évalue l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du milademetan chez des patients atteints de liposarcome dédifférencié (LPS), n'a pas atteint son critère principal de survie sans progression (PFS) selon une revue centrale indépendante en aveugle par rapport à la norme de soins, la trabectédine. La PFS médiane pour le miladémétan était de 3,6 mois contre 2,2 mois pour la trabectédine, avec un hazard ratio de 0,89, p=0,53.

Les effets indésirables apparus en cours de traitement (TEAE) les plus fréquents dans le groupe milademetan étaient les nausées, la thrombocytopénie, l'anémie, les vomissements et la neutropénie. Les effets indésirables de grade 3/4 les plus fréquents étaient la thrombocytopénie (39,5 %), la neutropénie (25,5 %) et l'anémie (18,6 %). Les réductions de dose dans le groupe milademetan ont été de 44,2 % contre 29,1 % dans le groupe trabectédine.

Le taux d'abandon dans le groupe milademetan pour cause d'EI était de 11,6 % contre 19,0 % dans le groupe trabectédine. Sur la base de ces données de base, Rain ne prévoit pas de poursuivre le développement du milademetan dans la SPDL. Rain espère présenter les données de MANTRA lors d'une prochaine conférence médicale.

Résultats des données de base de la phase 3 de MANTRA : La SSP médiane était de 3,6 mois avec le miladémétan contre 2,2 mois avec la trabectédine, avec un rapport de risque de 0,89 (IC à 95 % [0,61 à 1,29] ; p=0,53) sur la base de 115 événements. Les effets indésirables les plus fréquents dans le groupe miladémétan étaient les nausées, la thrombocytopénie, l'anémie, les vomissements et la neutropénie. Les ETEI de grade 3/4 les plus fréquents dans le groupe milademetan étaient la thrombocytopénie (39,5 %), la neutropénie (25,5 %) et l'anémie (18,6 %).

Les réductions de dose dans le groupe milademetan étaient de 44,2 % contre 29,1 % dans le groupe trabectédine. Les arrêts de traitement dus aux EI dans le groupe milademetan étaient de 11,6 % contre 19,0 % dans le groupe trabectédine. Les effets indésirables apparus en cours de traitement dans le groupe milademetan étaient de 36,0 % contre 48,1 % dans le groupe trabectédine.