Quoin Pharmaceuticals Ltd. a annoncé que le premier patient a été dosé dans son essai clinique en cours évaluant l'innocuité et l'efficacité du QRX003 comme traitement du syndrome de Netherton. Le premier essai clinique de Quoin est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par un véhicule, qui est menée dans le cadre d'une demande de nouveau médicament de recherche (IND) aux États-Unis et qui évalue deux doses différentes de lotion topique de QRX003 par rapport à une lotion véhicule chez des patients atteints du syndrome de Netherton. Les produits testés sont appliqués une fois par jour sur une période de douze semaines, sur des zones pré-désignées du corps du patient.

Sur la base des discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, un certain nombre de critères d'évaluation clinique différents seront évalués dans l'étude. En octobre 2022, Quoin a annoncé qu'elle prévoyait de lancer une deuxième étude évaluant sa lotion topique QRX003 chez les patients atteints de Netherton qui reçoivent actuellement un traitement hors indication comprenant une thérapie systémique pour le soulagement des symptômes. Cette deuxième étude, qui a maintenant reçu l'autorisation de la FDA de commencer les essais cliniques, est un essai ouvert, non contrôlé par placebo, qui évaluera 10 patients atteints de Netherton sur une période de douze semaines.

L'étude, qui se déroulera en même temps que l'essai clinique en cours de Quoin, sera menée sur les mêmes sites et par les mêmes investigateurs cliniques que la première étude, optimisant ainsi le potentiel de recrutement rapide de patients. Le principe actif du QRX003 est un inhibiteur de protéase à sérine à large spectre, dont le mécanisme d'action est destiné à réguler à la baisse l'hyperactivité des kallikréines cutanées, conduisant à un taux plus normalisé de mue cutanée. Si son innocuité et son efficacité sont prouvées, l'application quotidienne à long terme du QRX003 pourrait conduire au développement d'une barrière cutanée au fonctionnement plus normal et à une amélioration significative de la qualité de vie des patients atteints de Netherton.