Praxis Precision Medicines, Inc. a annoncé des résultats préliminaires positifs de la partie B de son étude de phase 2a évaluant l'innocuité et l'efficacité de PRAX-944 pour le traitement du tremblement essentiel (TE). Dans l'étude, le traitement par PRAX-944 a entraîné des améliorations cliniquement significatives de la fonction, qui ont été soutenues par des améliorations de l'amplitude des tremblements. Au cours de la période ouverte jusqu'au 42e jour, les patients traités par PRAX-944 ont démontré une amélioration moyenne par rapport à la ligne de base de 42 % du score modifié des activités de la vie quotidienne (AVQ) (N=11, p nominal < 0,05).

Après la randomisation, la différence entre les patients qui sont restés sous traitement (N=6) jusqu'au jour 56 et ceux qui ont été randomisés dans le groupe placebo (N=5) était cliniquement et statistiquement significative. L'ADL modifié est un score composite basé sur les ADL de TETRAS avec l'ajout des dessins en spirale et de l'écriture manuscrite de l'échelle de performance de TETRAS. La partie B de l'étude de phase 2a de PRAX-944 pour le traitement de l'ET comprenait à la fois une période ouverte et une période de retrait randomisée.

Dans la période ouverte, les participants devaient être titrés jusqu'à une dose maximale de 120 mg sur 28 jours avant une période stable à la dose élevée atteinte du jour 29 au jour 42. Les participants qui sont restés dans l'étude jusqu'au jour 42 ont ensuite été randomisés un par un entre le médicament actif et le placebo du jour 43 au jour 56, avec une visite de suivi de l'innocuité au jour 70. PRAX-944 a été généralement bien toléré dans la partie B de l'étude de phase 2a, sans que l'on ait constaté de nouveaux problèmes de sécurité.

Dans cette étude, huit des onze participants ont terminé la période ouverte à la dose élevée de 120 mg. Trois participants évaluables ont abandonné l'étude au cours de la période ouverte en raison d'événements indésirables (EI), y compris un participant qui avait une condition médicale préexistante ayant entraîné une procédure médicale non liée au médicament à l'étude. Les événements indésirables liés au traitement (TEAE) étaient tous légers ou modérés, à l'exception d'un événement indésirable grave de tremblement essentiel survenu chez un patient du groupe placebo après le retrait de PRAX-944.