Praxis Precision Medicines, Inc. a annoncé que l'Agence médicale européenne (EMA) a accordé sa désignation de médicament prioritaire (PRIME) à l'elsunersen (PRAX-222) pour le traitement de l'encéphalopathie épileptique et de développement à gain de fonction SCN2A. La désignation PRIME de l'EMA offre un soutien accru au développement des médicaments prioritaires qui ciblent un besoin non satisfait et a été accordée sur la base des données de la partie 1 de l'étude EMBRAVE, qui ont montré une réduction des crises et une amélioration des jours sans crise, ainsi que des données précliniques. La désignation PRIME apporte un soutien précoce et proactif aux développeurs de médicaments prometteurs qui peuvent offrir un avantage thérapeutique majeur par rapport aux traitements existants ou un bénéfice pour les patients qui n'ont pas d'autres options thérapeutiques.

Ces médicaments sont considérés comme prioritaires par l'EMA, dont l'objectif est d'optimiser les plans de développement et d'accélérer les évaluations afin que les médicaments qui répondent à d'importants besoins médicaux non satisfaits puissent atteindre les patients plus rapidement.