Pharnext annonce de nouveaux résultats de l'étude ouverte de prolongation du suivi de PXT3003 en cours.
Le 16 mai 2022 à 08:30
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Pharnext SA a annoncé de nouveaux résultats de l'étude d'extension de suivi ouverte en cours de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A'), l'essai PLEO-CMT-FU, qui a suivi la première étude de phase III en double aveugle, contrôlée par placebo, l'essai PLEO-CMT. En janvier 2020 et en avril 2021, Pharnext a annoncé des résultats, basés sur l'extraction de données précédentes des essais PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU, suggérant une sécurité et une efficacité soutenues de PXT3003 chez les patients atteints de CMT1A léger à modéré. Les nouveaux résultats annoncés proviennent d'une extraction de données effectuée le 25 avril 2022, qui montre l'effet continu du traitement pour les patients atteints de CMT1A traités par PXT3003 à haute dose (HD') dans l'essai PLEO-CMT-FU période 2 avec une lecture des données à 60 mois de la durée totale de l'essai (15 mois de l'essai PLEO-CMT + 9 mois de l'essai PLEO-CMT-FU période 1 + 36 mois de l'essai PLEO-CMT-FU période 2).
Veuillez vous référer à une illustration de la conception du premier programme de phase III de PXT3003 dans la section A propos de l'essai PLEO-CMT-FU ; ci-dessous pour plus de détails.
Pharnext SCA est spécialisé dans le développement de médicaments fondés sur la PléothérapieTM destinés au traitement des maladies neurologiques sévères, rares et communes (notamment Alzheimer, maladie de Charcot-Marie Tooth, maladie de Parkinson et sclérose latérale amyotrophique). La société assure la création de nouveaux traitements en combinant, à doses très faibles, des molécules déjà éprouvées pour d'autres pathologies.
Le groupe dispose d'un portefeuille de 2 produits en phase de développement clinique : PXT3003 (traitement de la maladie orpheline Charcot-Marie-Tooth de type 1A) et PXT864 (traitement de maladie d'Alzheimer).