PaxMedica, Inc. a annoncé qu'elle avait conclu un accord avec PoloMar Health pour étudier l'utilisation de l'émodine dans un programme clinique comme traitement potentiel des patients atteints de troubles du spectre autistique. L'émodine est un inhibiteur sélectif de P2X7 biodisponible par voie orale, et est actuellement disponible en tant que composant d'un certain nombre de suppléments nutritionnels en vente libre. L'émodine est une substance naturelle que l'on trouve dans plusieurs plantes, notamment la rhubarbe et la renouée du Japon.

PoloMar Health travaille également en partenariat avec la BRAIN Foundation sur cette initiative. En vertu de l'accord, PoloMar Health conservera les droits de développer et de commercialiser toute forme de supplément en vente libre du produit, tandis que PaxMedica conservera les droits exclusifs de développer et de commercialiser une forme hautement purifiée d'émodine en tant que produit pharmaceutique sur ordonnance, conformément aux directives de la FDA et d'autres autorités réglementaires. En 2019, PaxMedica a réalisé plusieurs études in vivo sur des animaux dans un modèle murin d'autisme et a démontré des résultats positifs pour l'émodine dans plusieurs mesures de la cognition, de la mémoire et du comportement.

Ces résultats ont servi de base à un dépôt de brevet initié la même année par PaxMedica. Un essai de preuve de concept de phase II, utilisant une forme propriétaire et hautement biodisponible d'émodine chez des patients atteints de TSA, devrait débuter au deuxième trimestre 2023. PoloMar Health sera le sponsor de l'étude basée aux États-Unis et fournira, avec la Fondation BRAIN, le financement de l'étude.

En fonction des résultats de cette étude, PaxMedica peut poursuivre un programme de développement formel pour un produit potentiel sur ordonnance pour traiter les patients atteints de TSA.