Paradigm Biopharmaceuticals Ltd. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Fast Track pour le programme de phase 3 de la société portant sur le Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) pour le traitement de l'ostéoarthrite (OA). Le programme Fast Track de la FDA propose un certain nombre d'avantages pour aider à faire avancer le développement et à accélérer l'examen de nouvelles thérapies pour des conditions graves pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait, dans le but de mettre plus rapidement de nouvelles thérapies importantes à la disposition des patients. Cette désignation Fast Track de la FDA reconnaît que l'arthrose peut être une maladie grave avec un besoin médical non satisfait et que les données préliminaires démontrent que ZilosulTM a le potentiel de répondre à ce besoin non satisfait.

Caractéristiques de la désignation Fast Track. Actions pour accélérer le développement et l'examen de la NDA a. Possibilité d'interagir et de collaborer avec la FDA plus fréquemment pendant le développement du programme, par exemple, pour discuter de la conception de l'étude, de l'étendue des données de sécurité requises pour soutenir l'approbation, des préoccupations relatives à la relation dose-réponse et de l'utilisation de biomarqueurs. b. D'autres réunions peuvent être programmées selon les besoins (par exemple, pour discuter de la possibilité d'une demande d'approbation accélérée, de la structure et du contenu d'une New Drug Application (NDA) et d'autres questions critiques).

c. En outre, un tel produit pourrait être éligible à une demande de révision prioritaire au moment de la soumission de la NDA. L'examen prioritaire réduit le temps d'examen de 10 mois à 6 mois. 2. Soumission de parties d'une demande (Rolling Review).

a. La FDA peut déterminer, après une évaluation préliminaire des données cliniques soumises par Paradigm, que des sections complètes de la NDA peuvent être soumises à l'examen de la FDA. Cela signifie que Paradigm peut soumettre des modules du dossier d'enregistrement de manière échelonnée par opposition à la soumission de l'ensemble du dossier au départ, ce qui permet un processus d'examen plus rapide. La soumission de Paradigm à la FDA pour la désignation Fast Track devait démontrer le potentiel du ZilosulTM à répondre à un besoin médical non satisfait.

Un besoin médical non satisfait est une condition dont le traitement ou le diagnostic n'est pas adéquatement traité par les thérapies actuelles. Cela inclut un besoin immédiat d'une thérapie pour une population définie (pour traiter une condition sérieuse avec des traitements inexistants ou limités). La soumission de Paradigm comprenait des descriptions de : Les résultats du vaste portefeuille non clinique de Paradigm ; Les multiples mécanismes d'action du PPS ; Les propriétés potentielles de modification de la maladie (résultats des biomarqueurs, y compris la taille et le volume de la BME et les changements des biomarqueurs sériques observés dans l'essai clinique de phase 2B.) ; résultats cliniques (001, 004, 005, EAP), l'accent étant mis sur l'essai clinique de phase 2b 005 de Paradigm ; publications de soutien évaluées par des pairs (Ghosh 2005 et Kumagai 2010) ; résumé de l'innocuité ; développement clinique prévu pour le PPS dans l'arthrose : étude pivot de phase 3 - Para_OA_002 ; étude d'extension - Para_OA_006 ; étude de confirmation de phase 3 - Para_OA_003 et suivi de confirmation - Para_OA_007.