Novo Nordisk A/S a annoncé les principaux résultats de l'étude FRONTIER 2, une étude pivot de phase 3a, ouverte, randomisée, contrôlée et multi-bras de 26 semaines sur 254 personnes. L'essai a étudié l'efficacité et la sécurité du Mim8 sous-cutané une fois par semaine et une fois par mois par rapport à l'absence de prophylaxie et par rapport à un traitement prophylactique antérieur des facteurs de coagulation chez des personnes âgées de 12 ans ou plus atteintes d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs. L'essai a atteint ses objectifs coprimaires en démontrant une réduction statistiquement significative et supérieure des épisodes hémorragiques traités avec Mim8 une fois par semaine et une fois par mois par rapport à l'absence de traitement prophylactique et à un traitement prophylactique antérieur par facteur de coagulation.

Chez les personnes n'ayant pas reçu de traitement prophylactique préalable, Mim8 administré une fois par semaine et une fois par mois a démontré une réduction supérieure de 97 % et 99 % des saignements traités, respectivement, par rapport aux personnes n'ayant reçu aucun traitement prophylactique. En outre, 86 % des personnes traitées par Mim8 une fois par semaine et 95 % de celles traitées par Mim8 une fois par mois n'ont connu aucun saignement traité, contre 0 % des personnes n'ayant reçu aucune prophylaxie. Dans l'analyse intra-patient chez les personnes ayant déjà reçu une prophylaxie par facteur de coagulation, Mim8 administré une fois par semaine et une fois par mois a démontré une réduction supérieure de 48 % et 43 % des saignements traités, respectivement, par rapport à la prophylaxie antérieure par facteur de coagulation (pendant la période d'essai de 26 à 52 semaines avant le début du traitement par Mim8).

En outre, 66 % des personnes traitées par Mim8 une fois par semaine et 65 % des personnes traitées par Mim8 une fois par mois n'ont connu aucun saignement traité. Au cours de l'essai, Mim8 est apparu comme un produit sûr et bien toléré, conformément aux essais précédents. Aucun décès ou événement thromboembolique n'a été signalé au cours de l'essai.

En fonction des interactions réglementaires, Novo Nordisk a pour objectif de soumettre Mim8 à la première approbation réglementaire vers la fin de l'année 2024. Les données du programme FRONTIER de phase 3, y compris FRONTIER 2, seront divulguées lors de prochains congrès et dans des publications en 2024 et 2025.