Heartseed Inc. (Heartseed) et Novo Nordisk A/S ont annoncé que Heartseed a administré avec succès la dose au premier patient d'une étude clinique de phase 1/2 avec HS-001 u, une thérapie cellulaire expérimentale pour l'insuffisance cardiaque. Un comité indépendant d'évaluation de la sécurité a évalué les données sur 4 semaines du patient, qui vit avec une insuffisance cardiaque avancée, et a donné son accord pour que l'étude se poursuive. L'insuffisance cardiaque est une affection chronique et progressive dans laquelle le muscle cardiaque est incapable de pomper suffisamment de sang pour répondre aux besoins de l'organisme en sang et en oxygène.

Cette affection entraîne de fréquentes hospitalisations et plus de la moitié des personnes diagnostiquées avec une insuffisance cardiaque meurent dans les cinq ans1. L'insuffisance cardiaque touche plus de 65 millions de personnes dans le monde et est le plus souvent causée par des affections cardiaques telles qu'une cardiopathie ischémique, une cardiomyopathie ou une hypertension artérielle. Cette affection ne peut être guérie.

Les thérapies actuelles peuvent ralentir mais pas arrêter la progression de la maladie3 et la morbidité et la mortalité restent élevées4. HS-001 est une thérapie cellulaire expérimentale composée de grappes de cellules purifiées du muscle cardiaque dérivées de cellules souches pluripotentes induites, conçues pour restaurer le muscle et la fonction cardiaques chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque avancée. Dans plusieurs études précliniques, il a été démontré que les cardiomyocytes dérivés des iPSC amélioraient la fonction cardiaque.

L'étude LAPiS est une étude de 52 semaines, de phase 1/2, ouverte, à doses croissantes, menée sur différents sites d'étude au Japon, chez des patients souffrant d'insuffisance cardiaque avancée causée par une cardiopathie ischémique. Le HS-001 sera transplanté dans le tissu malade du cœur au cours d'une opération à cœur ouvert, en conjonction avec un pontage aorto-coronarien planifié. L'étude enrôlera 10 patients dans deux cohortes de doses de 50 millions et 150 millions de cardiomyocytes.

Le critère d'évaluation primaire de l'étude est la sécurité à 26 semaines après la transplantation, et les critères d'évaluation secondaires de l'efficacité comprennent la fraction d'éjection du ventricule gauche et le mouvement de la paroi myocardique.