Modalis Therapeutics Corporation a publié sur bioRxiv un article intitulé "Efficient and durable gene activation by Cas9-mediated epigenome editing in vivo". La société a présenté des données démontrant une durabilité exceptionnelle, une efficacité et une sécurité robustes dans le modèle murin dyW de la maladie LAMA2-CMD et chez les PSN adultes et juvéniles. La LAMA2-CMD est une dystrophie musculaire congénitale grave et précoce causée par l'absence de la protéine LAMA2.

Malgré des avancées significatives dans le domaine de la thérapie génique et l'approbation d'une douzaine de thérapies, la taille du gène responsable de la LAMA2-CMD, qui dépasse les 3 000 acides aminés, entrave l'approche conventionnelle de la thérapie génique utilisant des vecteurs AAV pour délivrer la version saine du gène muté. Il n'existe pas de thérapies approuvées pour s'attaquer à la cause première de cette maladie, ni de thérapies en cours d'essais cliniques. La technologie CRISPR-GNDM, propriété de Modalis, est capable de moduler spécifiquement l'expression des gènes pertinents pour la maladie, sans introduire de rupture double brin de l'ADN, et le MDL-101 de la société est potentiellement le premier produit thérapeutique de sa catégorie à relever le défi et à fournir des traitements qui changent la vie des patients atteints de LAMA2-CMD.