Modalis Therapeutics Corporation a annoncé que la société a été acceptée pour une présentation orale au Global Cell & Gene Therapy Summit (8-10 juillet 2024, Boston, États-Unis), et que les résultats de recherche suivants seront présentés par le Dr Tetsuya Yamagata, directeur de la recherche et de l'innovation. Concept et justification du produit MDL-101, un médicament de précision différencié pour la dystrophie musculaire congénitale LAMA2 (LAMA2-CMD). Les données précliniques confirment l'efficacité chez les souris knock-out LAMA-2 (souris modèle de la maladie dyW) et l'engagement de la cible chez les primates non humains (PNH).

La possibilité que la technologie d'édition de l'épigénome basée sur CRISPR montre une efficacité clinique en tant qu'approche thérapeutique pour traiter des maladies génétiques graves. Le MDL-101 est une thérapie expérimentale de modulation de l'épigénome qui fait l'objet d'études pour le traitement de la dystrophie musculaire congénitale LAMA2 (LAMA2-CMD). Le MDL-101 est composé d'un nucléotide guide ciblant le gène LAMA-1, un gène jumeau hautement homologue du gène LAMA-2 responsable de la maladie, d'un Cas9 sans enzyme (dCas9) fusionné avec un domaine trans-activant entraîné par un promoteur spécifique du muscle et codé dans un vecteur AAV spécifique du muscle.

Le MDL-101 régule à la hausse les produits du gène LAMA-1 dans le tissu musculaire des patients afin de compenser la perte de fonction causée par la mutation du LAMA-2, et peut donc apporter un avantage thérapeutique unique et durable aux personnes atteintes de LAMA2-CMD. Modalis Therapeutics développe des médicaments génétiques de précision en utilisant la technologie d'édition de l'épigénome. Modalis recherche des thérapies pour les maladies génétiques orphelines en utilisant sa technologie propriétaire CRISPR-GNDM® qui permet la modulation de l'expression des gènes ou l'édition épigénétique spécifique à un gène ou à un locus sans qu'il soit nécessaire de cliver l'ADN ou de modifier la séquence de l'ADN.

Basée à Tokyo et disposant de laboratoires et d'installations à Waltham (Massachusetts), la société est cotée sur le marché Growth de la Bourse de Tokyo.