Le 17 juin 2024, Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les résultats intermédiaires de deux études de phase 2b évaluant le volixibat, un inhibiteur oral du transporteur iléal des acides biliaires, chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive ("PBC") et de cholangite sclérosante primitive ("PSC"). Les résultats intermédiaires de l'essai clinique de phase 2b VANTAGE évaluant le volixibat chez des patients atteints de CBP ont démontré une amélioration statistiquement significative (-3,82, p < 0,0001) du prurit pour le volixibat et une différence ajustée au placebo de -2,32 points pour le critère d'évaluation principal, p = 0,0026, tel que mesuré par l'échelle d'évaluation numérique de l'essai, identifiée comme l'échelle ItchRO pour adultes. 75 % des patients sous volixibat ont obtenu une réduction de plus de 50 % des acides biliaires sériques.

En outre, une amélioration significative de la fatigue a été observée à la semaine 16 avec le volixibat par rapport au placebo. Aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé et les effets indésirables ont été similaires entre les groupes de traitement à 20 mg et à 80 mg. L'effet indésirable le plus fréquent a été la diarrhée (77 %), tous les cas étant légers ou modérés et le plus souvent transitoires ; un cas a entraîné l'arrêt du traitement.

Quatre patients ont présenté des effets indésirables graves, dont un dans le groupe placebo. Aucun changement cliniquement significatif n'a été observé au niveau des biomarqueurs hépatiques. Sur la base de ces résultats, l'essai clinique VANTAGE PBC se poursuivra avec une dose de volixibat de 20 mg deux fois par jour.

Parallèlement, l'analyse intermédiaire de l'essai clinique de phase 2b VISTAS dans la CSP a été réalisée et le comité indépendant d'examen des données a recommandé que l'étude se poursuive avec la dose de volixibat sélectionnée de 20 mg deux fois par jour, sans aucune modification de l'étude. Les critères de poursuite de l'étude comprenaient la sécurité ainsi qu'un seuil d'efficacité prédéfini. Le promoteur et les investigateurs ne sont pas informés des résultats intermédiaires et de l'analyse.