Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que LIVMARLI® (solution orale de maralixibat) a été autorisé par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS). L'autorisation de Santé Canada est fondée sur les données de l'étude pivot ICONIC, qui comprend six années de données dans l'ensemble du programme clinique LIVMARLI, ce qui constitue un solide corpus de preuves chez les patients atteints de prurit cholestatique dans le cadre du syndrome d'Alagille. Les données de l'étude ICONIC ont démontré des réductions statistiquement significatives et cliniquement significatives du prurit par rapport au placebo, ainsi que des réductions significatives des acides biliaires sériques, qui se sont maintenues durablement pendant plusieurs années de traitement.

En plus de son autorisation, LIVMARLI est approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints d'ALGS âgés de trois mois et plus et en Europe dans la même indication, âgés de deux mois et plus. Mirum a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché à la FDA pour LIVMARLI dans le prurit cholestatique associé à la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) chez les patients âgés de trois mois et plus, et à l'EMA pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de deux mois et plus. Les deux demandes sont actuellement en cours d'examen réglementaire.

Les demandes d'homologation en dehors des États-Unis, du Canada et de l'Europe sont poursuivies par des partenaires et des distributeurs sur les marchés clés à l'échelle mondiale.