Medexus Pharmaceuticals a annoncé que l'American Journal of Hematology a accepté de publier les résultats finaux et l'analyse de l'essai clinique pivot de phase 3 du tréosulfan mené par medac, un partenaire stratégique de Medexus. La publication a fait l'objet d'un examen complet par les pairs et a déjà été publiée en ligne. L'étude ouverte, multicentrique, randomisée en parallèle a été conçue pour comparer la survie sans événement (SSE) après un conditionnement à base de tréosulfan avec un schéma de conditionnement d'intensité réduite (CIR) au busulfan largement appliqué chez les patients âgés ou comorbides atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) ou de syndrome myélodysplasique (SMD) subissant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT).

Le critère d'évaluation principal de l'étude était la SFE des patients avec comme événements la récidive de la maladie, l'échec de la greffe ou le décès de toute cause. Les critères d'évaluation secondaires étaient la survie globale, l'incidence cumulative des rechutes ou de la progression, l'incidence cumulative de l'échec de la greffe et la mortalité sans rechute. L'étude a été réalisée dans 31 institutions cliniques à travers cinq pays européens et a recruté 570 patients entre juin 2013 et décembre 2016.

La publication conclut que l'étude démontre une supériorité cliniquement pertinente du tréosulfan par rapport au busulfan RIC en ce qui concerne son critère d'évaluation principal, la SFE. Selon l'étude, l'EFS des patients de l'étude (âge médian de 60 ans) était supérieure après le tréosulfan par rapport au busulfan RIC. La publication comprend également des conclusions favorables sur deux critères d'évaluation secondaires clés, constatant que la survie globale avec le tréosulfan était supérieure à celle avec le busulfan et que la mortalité sans rechute pour les patients du groupe tréosulfan était inférieure à celle des patients du groupe busulfan.

Les auteurs concluent qu'un régime de tréosulfan semble particulièrement adapté aux patients plus âgés atteints de LAM et de SMD.