Medexus Pharmaceuticals Inc. a annoncé la présentation des données d'une étude de phase 3/4 visant à évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et l'efficacité d'IXINITY, un facteur IX recombinant administré par voie intraveineuse, à titre de traitement prophylactique chez des enfants de moins de 12 ans déjà traités et atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère, un trouble héréditaire de la coagulation caractérisé par un déficit en facteur IX dans le sang. Lors d'une présentation par affiche à la National Hemophilia Foundation (NHF) Bleeding Disorders Conference 2023 à National Harbor, Maryland, les chercheurs ont rapporté que la prophylaxie par IXINITY était associée à de faibles taux de saignement annualisés (TSA), à un contrôle efficace des épisodes de saignement, à une pharmacocinétique cohérente et à un profil d'innocuité cohérent. L'utilisation d'IXINITY est actuellement approuvée pour les patients âgés de 12 ans ou plus atteints d'hémophilie B.