Marinus Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui l'efficacité de la ganaxolone intraveineuse (IV) dans le traitement de l'état de mal épileptique réfractaire (EME). L'état de mal épileptique réfractaire, dans lequel des crises continues et prolongées ou des crises récurrentes rapides ne répondent pas aux traitements de première et de deuxième intention, est associé à une morbidité et à une mortalité significatives. Dans l'étude RAISE, les patients souffrant d'ESR et n'ayant pas répondu à au moins deux médicaments anticonvulsivants ont été randomisés entre la ganaxolone IV et un placebo, en plus du traitement standard.

La population en intention de traiter comprenait 96 patients, dont 49 dans le groupe ganaxolone IV et 47 dans le groupe placebo. Les données de base ont démontré que : L'essai a atteint le premier critère d'évaluation coprimaire : Une proportion statistiquement significative de patients ont vu leur état épileptique s'arrêter dans les 30 minutes suivant l'instauration de la ganaxolone IV par rapport au placebo : 80 % contre 13 %, respectivement (p < 0,0001).

L'essai n'a pas atteint le deuxième critère d'évaluation coprimaire : RAISE n'a pas atteint la signification statistique dans la proportion de patients n'évoluant pas vers une anesthésie IV pendant 36 heures après l'initiation de la ganaxolone IV par rapport au placebo : 63% contre 51%, respectivement (p=0,162). L'incidence des effets indésirables graves a été similaire entre le groupe traité et le groupe placebo (n=19 pour la ganaxolone IV, n=18 pour le placebo), l'hypotension étant plus fréquente dans le groupe ganaxolone IV.

Marinus continue de croire au potentiel de la ganaxolone IV comme traitement de l'ESR, soutenu non seulement par l'apparition rapide de son effet anti-convulsivant mais aussi par les preuves objectives de contrôle de l'état épileptique observées lors d'une analyse supplémentaire de la surveillance continue de l'électroencéphalogramme (EEG). Les analyses EEG préliminaires indiquent que les patients recevant de la ganaxolone par voie intraveineuse ont présenté des réductions durables de la charge épileptique jusqu'à 36 heures, avec une réduction médiane de 88 % contre 38 % pour le placebo. Cela suggère que la nécessité d'une anesthésie IV était due à des facteurs autres que la gravité de l'état et qu'elle pourrait ne pas représenter une mesure précise du contrôle des crises.

Marinus a l'intention de continuer à proposer la ganaxolone IV pour les patients souffrant d'un état épileptique super réfractaire dans le cadre d'une demande d'autorisation de mise sur le marché d'urgence. La société estime que la trésorerie et les équivalents de trésorerie sont suffisants pour financer ses dépenses d'exploitation, y compris les dépenses d'investissement et les besoins en fonds de roulement, jusqu'au deuxième trimestre 2025. Cette projection inclut l?impact des plans de réduction des coûts annoncés au début de ce trimestre et des récents amendements à l?accord de crédit existant de Marinus avec Oaktree Fund.

accord de crédit existant de Marinus avec Oaktree Fund Administration, LLC, et de l?accord de financement des intérêts des revenus de Marinus avec Sagard Healthcare. Revenue Interest Financing Agreement avec Sagard Healthcare Royalty Partners, LP.