Marinus Pharmaceuticals, Inc. annonce le report de l'essai clinique de phase 3 RAISE sur l'état épileptique et des essais cliniques associés sur la ganaxolone IV
Le 22 février 2022 à 22:01
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Marinus Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'en raison de l'impact de la variante COVID-19 Omicron sur les ressources hospitalières et d'une interruption inattendue du matériel d'approvisionnement clinique associé à la ganaxolone IV, l'essai RAISE, essai de phase 3 en double aveugle contrôlé par placebo pour le traitement de l'état de mal épileptique, devrait désormais se terminer au second semestre 2023. Marinus a temporairement mis en pause l'essai RAISE après que la surveillance de routine des lots de stabilité du matériel d'approvisionnement clinique ait indiqué qu'il était devenu nécessaire de réduire la durée de conservation à moins des 24 mois prévus pour répondre aux spécifications des tests de stabilité du produit. La société vise un réapprovisionnement en matériel d'essai clinique d'ici la fin du deuxième trimestre 2022. Séparément, Marinus met en œuvre des améliorations du processus de fabrication dans le but d'atteindre une durée de conservation du produit de 24 mois ou plus pour la ganaxolone IV. COVID-19, et plus récemment la variante Omicron, ont continué à avoir un impact sur les ressources hospitalières et ont mis à rude épreuve le personnel hospitalier, en particulier dans les unités de soins intensifs, où l'essai RAISE est mené. Cela a entraîné un recrutement plus lent que prévu. Malgré ces problèmes, l'intérêt pour l'essai reste fort, avec 48 sites maintenant activés et des sites supplémentaires attendus, y compris une expansion potentielle au Canada. En raison de ces impacts, Marinus revoit son objectif d'annoncer les données de base de l'essai RAISE au second semestre 2023. Le calendrier de l'essai de phase 2 RESET sur l'utilisation adjuvante de la ganaxolone dans l'état d'épilepsie établi et l'essai de phase 3 RAISE II (pour l'enregistrement européen) dans l'état d'épilepsie, devraient tous deux subir un retard d'initiation de six mois. L'interruption de l'approvisionnement clinique affecte la formulation IV de la ganaxolone et les programmes cliniques IV. Ce problème d'approvisionnement n'affecte pas la formulation de la suspension orale de ganaxolone ni la demande de nouveau médicament (NDA) de la société, qui a été soumise en juillet à la Food and Drug Administration des États-Unis, pour le traitement des crises associées à la déficience en CDKL5, une épilepsie génétique rare. La date d'action du Prescription Drug User Fee Act pour la NDA est le 20 mars 2022.
Marinus Pharmaceuticals, Inc. est une société pharmaceutique au stade commercial. La société est engagée dans le développement de thérapies innovantes pour le traitement des troubles épileptiques, y compris les épilepsies génétiques rares et l'état de mal épileptique, ce qui inclut l'utilisation de ZTALMY (ganaxolone). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de nouveau médicament de la société pour l'utilisation de la suspension orale CV ZTALMY pour le traitement des crises d'épilepsie associées au déficit en Cyclin-dependent Kinase-like 5 (CDKL5) chez les patients âgés de deux ans et plus. La société développe également la ganaxolone pour le traitement d'autres épilepsies génétiques rares, notamment la sclérose tubéreuse complexe (STC) et pour le traitement de l'état de mal épileptique réfractaire (EME). La ganaxolone est développée dans des formulations pour deux voies d'administration différentes : intraveineuse (IV) et orale, afin de maximiser la portée thérapeutique pour les patients adultes et pédiatriques dans des environnements de soins aigus et chroniques.
Marinus Pharmaceuticals, Inc. annonce le report de l'essai clinique de phase 3 RAISE sur l'état épileptique et des essais cliniques associés sur la ganaxolone IV