Longeveron Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au Lomecel-B la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) pour le traitement de la maladie d'Alzheimer à un stade léger. Lomecel-B est une thérapie cellulaire allogénique brevetée, évolutive, en cours d'évaluation pour de multiples indications, notamment la maladie d'Alzheimer (phase 2a terminée), la fragilité liée au vieillissement (phase 2b terminée) et le syndrome du cœur gauche hypoplastique (phase 2b en cours). À la connaissance de la société et sur la base des informations publiquement disponibles, Lomecel-B est le premier candidat thérapeutique cellulaire à recevoir la désignation RMAT pour la maladie d'Alzheimer.

Longeveron a déjà annoncé les premiers résultats de l'essai clinique de phase 2a CLEAR MIND le 5 octobre 2023, et a communiqué des données cliniques supplémentaires et des résultats sur les biomarqueurs d'imagerie le 20 décembre 2023. Les résultats complets de l'étude CLEAR MIND feront l'objet d'une présentation orale lors de la 2024 Alzheimer?s Association International Conference (AAIC), le 28 juillet 2024. Établie dans le cadre du 21st Century Cures Act, la désignation RMAT est un programme dédié conçu pour accélérer les processus de développement et d'examen des médicaments pour les produits prometteurs de la médecine régénératrice en cours de développement, y compris les thérapies cellulaires.

Une thérapie de médecine régénérative est éligible à la désignation RMAT si elle est destinée à traiter, modifier, inverser ou guérir une maladie ou une affection grave ou potentiellement mortelle, et si des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament ou la thérapie a le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour cette maladie ou cette affection. Comme la désignation Breakthrough Therapy, la désignation RMAT offre les avantages d'une orientation intensive de la FDA sur le développement efficace des médicaments, y compris la possibilité d'interactions précoces avec la FDA pour discuter des critères de substitution ou intermédiaires, des moyens potentiels de soutenir une approbation accélérée et de satisfaire aux exigences post-approbation, et de l'examen prioritaire potentiel de la demande de licence biologique (BLA) si la désignation Priority Review est accordée à la suite de la soumission de la BLA.