Longeveron Inc. a annoncé de nouvelles données de suivi à long terme de l'essai ELPIS I de la société sur le Lomecel-BTM pour les patients atteints du syndrome du cœur gauche hypoplasique (HLHS). Ces données montrent que 100 % des 10 patients ayant participé à l'essai ELPIS I ont survécu et n'ont pas subi de transplantation cardiaque jusqu'à l'âge de 5 ans après avoir reçu Lomecel-BTM au cours de leur chirurgie de stade 2. À ce jour, les 10 patients inscrits à l'étude ont été suivis pendant au moins 3,5 ans après le traitement par Lomecel-BTM.

Tous les patients sont âgés de plus de 4 ans, dont 2 de 5 ans, et les participants à l'étude ELPIS I font l'objet d'un suivi à long terme supplémentaire. Les résultats historiques ont montré que les enfants atteints de HLHS ont un taux de mortalité d'environ 20 % à l'âge de 5 ans. En outre, environ trois ans après la chirurgie de stade 2, la plupart de ces patients subissent la troisième chirurgie palliative, qui est la dernière de la séquence standard de chirurgies qui constitue la norme actuelle de soins pour la SHLH.

À ce jour, 5 des 5 patients éligibles de l'essai ELPIS I ont déjà subi cette troisième chirurgie. L'étude ELPIS I était une étude ouverte de phase 1b conçue pour évaluer la sécurité du Lomecel-BTM chez les patients atteints de SHL. Les patients ont subi l'intervention de Glenn (une opération à cœur ouvert) à l'âge de 4-5 mois environ.

Les résultats de l'étude ELPIS I, qui ont été publiés précédemment, ont montré que l'étude avait atteint son principal critère d'évaluation de l'innocuité et que tous les patients étaient en vie, n'avaient pas subi de transplantation et avaient conservé leur taux de croissance attendu un an après le traitement. Longeveron recrute actuellement des patients sur 7 sites dans le cadre de l'étude ELPIS II, un essai clinique de phase 2a contrôlé, randomisé (1:1) et en aveugle, portant sur 38 patients et visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'injection intramyocardique de Lomecel-BTM chez des nourrissons atteints de SHLH et soumis à la procédure de Glenn. Lomecel-BTM pour la SHLH a reçu les désignations Fast Track, Maladie pédiatrique rare et Médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.