Longeveron Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Fast Track à Lomecel-B(TM) pour le traitement du syndrome du cœur gauche hypoplasique (HLHS), une anomalie cardiaque congénitale rare et potentiellement mortelle qui touche environ 1 000 nourrissons par an. Lomecel-B(TM), un produit expérimental de cellules médicinales de signalisation (MSC) allogéniques, dérivées de la moelle osseuse, fait actuellement l'objet d'un essai de phase 2a pour le SHL. La désignation Fast Track a pour but de faciliter le développement et d'accélérer l'examen des médicaments qui traitent des conditions graves et répondent à un besoin médical non satisfait, de sorte qu'un produit peut potentiellement être approuvé et atteindre les patients plus rapidement.

La désignation Fast Track permet à la société d'avoir des interactions plus fréquentes avec la FDA tout au long du processus de développement du médicament et permet d'être éligible à une révision prioritaire et à une approbation accélérée si certains critères sont remplis, ainsi qu'à une révision continue. La désignation Fast Track doit continuer à être respectée ou la FDA peut retirer la désignation. La FDA a précédemment accordé les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de Longeveron, Lomecel-B(TM), en novembre 2021 pour la SHL.

Le HLHS est une anomalie cardiaque congénitale rare qui touche environ 1 000 bébés par an aux États-Unis. Les nourrissons nés avec le HLHS ont un ventricule gauche sous-développé ou absent, ce qui nuit à la capacité du cœur à pomper des quantités adéquates de sang dans tout le corps. Les patients doivent subir trois chirurgies cardiaques reconstructives au cours des cinq premières années de leur vie, et beaucoup ont besoin d'une transplantation cardiaque. Sans traitement, la maladie est toujours fatale.

Même avec des interventions chirurgicales reconstructives, la SHL est toujours associée à une mortalité élevée. La survie globale de la naissance à l'adolescence est estimée à 50 % à 60 %.Longeveron évalue actuellement Lomecel-B(TM) dans ELPIS II, un essai clinique de phase 2a en cours, randomisé (1:1), en aveugle et contrôlé, portant sur 38 patients et destiné à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'injection intramyocardique (directement dans le cœur) du produit Lomecel-B(TM) chez les nourrissons atteints de SHL qui subissent une chirurgie cardiaque reconstructive de stade II. Dans l'étude ELPIS, un essai ouvert de phase 1 mené auprès de dix patients atteints de SHL, Lomecel-B(TM) s'est avéré bien toléré, sans événement cardiaque indésirable majeur un an après la chirurgie, ni infection liée au traitement.

Ainsi, 100 % des nourrissons inscrits à l'essai ELPIS de phase 1 (n=10) étaient en vie et n'avaient pas eu besoin d'une transplantation entre 2 et 3,5 ans après la chirurgie. Normalement, environ 20 % des patients ont besoin d'une transplantation cardiaque pour survivre dans l'année qui suit une chirurgie reconstructive de stade II. Longeveron a récemment annoncé la publication d'un manuscrit intitulé "Intramyocardial cell-based therapy during bidirectional cavopulmonary anastomosis for hypoplastic left heart syndrome : The ELPIS phase I trial" sur MedRxiv, un serveur de préimpression qui publie des articles avant qu'ils ne soient examinés par des pairs.

L'article va maintenant être soumis à un examen par les pairs avant la publication du rapport final de l'étude.