Larimar Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle avait reçu un retour de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant la suspension clinique du programme CTI-1601 de Larimar. La FDA a déclaré qu'elle maintenait sa suspension clinique pour le moment et que des données supplémentaires étaient nécessaires pour lever la suspension clinique. Larimar poursuit l'analyse des études déjà réalisées et évalue si des études supplémentaires sont justifiées. La société a également l'intention d'engager la FDA pour déterminer la meilleure façon de fournir ces données. Larimar réévalue actuellement les directives sur le calendrier de l’extension ouverte de Jive et des essais cliniques pédiatriques à doses multiples prévus, tout en s’efforçant de répondre à la demande de l’agence. Le programme CTI-1601 a été mis en attente clinique par la FDA après que la société ait notifié à l'agence les décès survenus aux niveaux de dose les plus élevés dans une étude toxicologique de 26 semaines sur des primates non humains (PNH), conçue pour soutenir l'administration de doses prolongées de CTI-1601 aux patients. Au moment de l'avis, Larimar n'avait aucun essai clinique interventionnel avec des patients inscrits ou en cours d'inscription. Les récents commentaires de la FDA font suite à la soumission par Larimar d’une réponse complète comprenant un rapport d’étude complet de l’étude toxicologique de 26 semaines sur les PSN. Les données des essais cliniques de phase 1 à dose unique et à doses multiples ascendantes (MAD) ont indiqué que les injections sous-cutanées répétées de CTI-1601 ont été généralement bien tolérées à des doses allant jusqu'à 100 mg administrées quotidiennement pendant un maximum de 13 jours. Aucun événement indésirable grave, aucun événement médical important ni aucun événement indésirable grave lié au traitement n'a été signalé au cours de l'essai, et le nombre et la gravité des événements indésirables n'ont pas augmenté avec l'exposition au CTI-1601. Les effets indésirables les plus fréquents étaient des réactions légères et modérées au site d'injection. Les données de l'essai MAD ont également montré que des injections sous-cutanées quotidiennes de CTI-1601 à des doses de 50 mg ou 100 mg ont entraîné des taux de frataxine dans les tissus périphériques (cellules buccales) égaux ou supérieurs à ceux auxquels on pourrait s'attendre chez des porteurs hétérozygotes phénotypiquement normaux.