Larimar Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a sélectionné le nomlabofusp pour participer au programme pilote Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START). Nomlabofusp est une nouvelle thérapie de remplacement protéique conçue pour s'attaquer à la cause première de l'ataxie de Friedreich (FA) en délivrant de la frataxine aux mitochondries. La sélection du programme START a été fondée sur la démonstration de l'état de préparation du programme de développement, y compris le potentiel du nomlabofusp à répondre aux besoins médicaux graves et non satisfaits d'une maladie neurodégénérative rare, l'alignement des calendriers de développement de la chimie, de la fabrication et des contrôles (CMC) avec les plans de développement clinique, et un plan de communication proposé où une communication améliorée pourrait accélérer le lancement de l'étude pivot et le chemin vers une éventuelle demande de licence de produit biologique (BLA).

Le programme pilote START a été lancé par la FDA en septembre 2023 pour accélérer encore le rythme de développement, avec une sélection initiale de jusqu'à six nouveaux médicaments, trois par le Center for Drug Evaluation and Research (CDER) et trois par le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), destinés à traiter une maladie rare ou une autre condition grave avec un besoin médical non satisfait élevé grâce à un mécanisme amélioré de communication avec la FDA. Les promoteurs sélectionnés peuvent bénéficier d'interactions ad hoc plus fréquentes et plus rapides avec la FDA afin de faciliter le développement des programmes jusqu'au stade de l'étude clinique pivot ou de la réunion pré-BLA, et de générer des données fiables et de haute qualité destinées à étayer une BLA ou une New Drug Application (NDA). Nomlabofusp est actuellement évalué dans le cadre d'une étude d'extension ouverte (OLE) visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme, la pharmacocinétique et les niveaux de frataxine dans les tissus périphériques chez des patients atteints d'AF.

Les données intermédiaires de l'étude OLE sont attendues au quatrième trimestre 2024.