Krystal Biotech, Inc. a annoncé que le comité pédiatrique (PDCO) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif sur le plan d'investigation pédiatrique (PIP) du beremagene geperpavec (B-VEC) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique. Dans le cadre du processus réglementaire pour l'enregistrement de nouveaux médicaments en Europe, l'EMA exige que les entreprises fournissent un PIP décrivant leur stratégie d'investigation du nouveau médicament dans la population pédiatrique. Un PIP approuvé est une condition préalable au dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA).

L'avis positif est basé sur le programme de sécurité non-clinique du B-VEC ainsi que sur les données des études cliniques menées aux États-Unis qui seront incluses dans la prochaine MAA. Sur la base de cet avis positif, la société pourrait bénéficier d'une exclusivité de commercialisation de deux ans supplémentaires dans l'UE, en plus de l'exclusivité de commercialisation de dix ans dans l'UE après l'autorisation de commercialisation dans l'UE. La Food and Drug Administration (FDA) et l'EMA américaines ont chacune accordé la désignation de médicament orphelin à B-VEC pour le traitement de la DEB.

La FDA a accordé à B-VEC la désignation fast track, Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) et la désignation de maladie pédiatrique rare pour le traitement de la DEB. Le B-VEC est éligible pour recevoir un Priority Review Voucher (PRV) suite à l'approbation du B-VEC aux États-Unis. L'EMA a accordé l'éligibilité PRIority MEdicines (PRIME) au B-VEC pour le traitement de la DEB.