Krystal Biotech, Inc. a annoncé que le 5 janvier 2023, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a notifié la société que, sur la base des informations de fabrication soumises à l'Agence le 20 décembre 2022, en réponse à une demande d'information, la date de la PDUFA a été révisée au 19 mai 2023, et les discussions sur l'étiquetage proposé au plus tard le 20 avril 2023. Les informations de fabrication soumises par la société comprenaient des informations supplémentaires sur une unité matérielle remplacée dans l'étape de concentration du processus de fabrication et des données de comparabilité soutenant l'utilisation de l'unité. L'unité n'a pas affecté les paramètres de traitement ou les matériaux en contact avec le produit.

La FDA a considéré ces nouvelles informations comme une modification majeure de la demande qui nécessitera un temps d'examen supplémentaire. La réunion d'examen de fin de cycle de la BLA a eu lieu le 15 décembre 2022. Au cours de cette réunion, la FDA a indiqué qu'il n'y aura pas de réunion du comité consultatif pour le B-VEC et qu'un programme de stratégies d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) n'est pas nécessaire pour la demande de B-VEC.

Toutes les inspections préalables à l'approbation des sites cliniques et des installations internes de fabrication et de test ont été menées à bien. La société a soumis la BLA du B-VEC à la FDA en juin 2022. La FDA a accepté le BLA en août 2022 et lui a accordé une revue prioritaire.