Kazia Therapeutics Limited a annoncé qu'une étude de phase II portant sur le paxalisib, nouveau médicament expérimental de la société, en association avec la metformine et un régime cétogène pour le traitement des glioblastomes nouvellement diagnostiqués et récurrents, a été initiée au Weill Cornell Medicine, avec un premier patient initié avec succès dans l'étude et un second patient déjà en cours de sélection. Cette étude comprendra deux bras. Le premier comprendra des patients atteints d'un glioblastome récemment diagnostiqué et dont le promoteur MGMT est non méthylé. Ces patients ont historiquement mal répondu au traitement standard actuel, le temozolomide. Le second bras comprendra des patients atteints d'une maladie récurrente, indépendamment du statut de méthylation de leur promoteur MGMT, qui ont progressé après avoir pris le traitement standard. Dans chaque bras, le paxalisib sera associé à la metformine et à un régime cétogène. Le régime sera supervisé par des diététiciens cliniciens experts afin de s'assurer qu'il est scientifiquement approprié et que les patients s'y conforment. Une cohorte initiale d'environ 16 patients sera recrutée dans chacun des deux bras de l'étude. S'il y a des signaux d'activité dans un bras donné, ce bras sera étendu à environ 30 patients. Le critère d'évaluation principal sera la survie sans progression à six mois (PFS6). Outre l'efficacité et la sécurité, l'étude examinera une série de biomarqueurs métaboliques, pharmacodynamiques et de nouveaux biomarqueurs d'imagerie radiographique afin d'informer les recherches futures et la pratique clinique. La durée de l'étude devrait être d'environ deux ans. Le lancement de cet essai dans le glioblastome porte à huit le nombre d'études cliniques en cours sur le paxalisib dans le cancer du cerveau.