Johnson & Johnson a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour BALVERSA® (erdafitinib) pour le traitement des patients adultes atteints d'un carcinome urothélial (mUC) localement avancé ou métastatique avec des altérations génétiques sensibles du récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3) et dont la maladie a progressé après au moins une ligne de traitement systémique antérieure ou à la suite de celle-ci. BALVERSA® n'est pas recommandé pour le traitement des patients qui sont admissibles à un traitement antérieur par un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1 et qui n'en ont pas reçu. Cette action de la FDA convertit l'approbation accélérée d'avril 2019 de BALVERSA® en une approbation complète basée sur le bénéfice clinique et de survie globale observé dans l'étude de phase 3 THOR.

BALVERSA® est le premier inhibiteur oral de la kinase FGFR à être approuvé, et le premier et le seul traitement ciblé pour les patients atteints de mUC et d'altérations du FGFR. Environ 20 % des patients atteints de mUC présentent des altérations génétiques du FGFR3. Après une ou plusieurs lignes de traitement systémique, y compris un inhibiteur de point de contrôle, ces patients ont généralement un mauvais pronostic et peu d'options thérapeutiques sont disponibles.

Cette approbation est fondée sur les résultats de la cohorte 1 de l'étude de phase 3 randomisée, contrôlée, ouverte et multicentrique THOR (NCT03390504), qui confirment les avantages cliniques de BALVERSA® dans l'allongement de la survie globale (SG) par rapport à la chimiothérapie en deuxième intention. Les résultats de l'étude ont montré une réduction de 36 % du risque de décès avec BALVERSA® par rapport à la chimiothérapie chez les patients déjà traités avec un inhibiteur de PD-1 ou de PD-(L)1, les patients du groupe BALVERSA® vivant en moyenne plus de quatre mois de plus (rapport des risques (RR) 0,64 ; [intervalle de confiance à 95 % (IC), 0,47-0,88] ; p = 0,0050). Les mises en garde et précautions figurant dans les informations de prescription américaines comprennent les troubles oculaires, l'hyperphosphatémie et la toxicité embryo-fœtale.

Les effets indésirables les plus fréquents (>20 %), y compris les anomalies de laboratoire, étaient l'augmentation du phosphate, les troubles des ongles, la stomatite, la diarrhée, l'augmentation de la créatinine, l'augmentation du phosphate alcalin, l'augmentation de l'alanine aminotransférase, la diminution de l'hémoglobine, la diminution du sodium, augmentation de l'aspartate aminotransférase, fatigue, sécheresse de la bouche, sécheresse de la peau, diminution du phosphate, diminution de l'appétit, dysgueusie, constipation, augmentation du calcium, sécheresse oculaire, syndrome d'érythrodysesthésie palmo-plantaire, augmentation du potassium, alopécie et rétinopathie séreuse centrale. Johnson & Johnson propose BALVERSA® et les services associés aux patients par l'intermédiaire d'un fournisseur unique de pharmacies spécialisées, US Bioservices. Ce modèle s'inscrit dans le cadre de l'engagement continu de la société à fournir des produits, des services, un accès et un soutien de haute qualité aux professionnels de la santé et aux patients.