Johnson & Johnson a annoncé les premiers résultats de l'étude pivot de phase 3 VIVACITY sur le nipocalimab chez des adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGG), ainsi que de l'étude de phase 2 DAHLIAS sur le nipocalimab chez des adultes atteints de la maladie de Sjögren (SjD). Au cours de l'année écoulée, le nipocalimab a démontré un effet clinique dans quatre maladies provoquées par des auto-anticorps, dont la maladie hémolytique du fœtus et du nouveau-né (MHFN) et la polyarthrite rhumatoïde, en plus de la MGG et de la maladie de Sjögren. Dans l'étude de phase 3 VIVACITY sur la MGG, le nipocalimab a atteint le critère d'évaluation principal, avec une réduction statistiquement significative du score MG-ADLa par rapport au score de base au cours des semaines 22 à 24, en comparaison avec le placebo (PBO).

La MGG est une maladie neuromusculaire chronique, permanente, rare et très invalidante, provoquée par des auto-anticorps et caractérisée par une faiblesse musculaire fluctuante. Le critère d'évaluation principal a également été atteint dans l'étude de phase 2 DAHLIAS de détermination de la dose dans le SjD, avec une réduction statistiquement significative du score clinESSDAIb par rapport à la ligne de base à la semaine 24 par rapport au placebo (PBO). Ces données représentent les premiers résultats positifs d'un traitement anti-FcRn expérimental dans cette maladie auto-anticorps chronique et débilitante qui ne bénéficie pas de thérapies avancées approuvées.

La maladie de Steinert est neuf fois plus fréquente chez les femmes que chez les hommes, un facteur pertinent pour le nipocalimab et le statut unique du traitement expérimental parmi les anti-FcRn, avec un rapport bénéfice-risque acceptable démontré dans les études menées jusqu'à présent chez les femmes enceintes. Le nipocalimab a été bien toléré par les participants aux deux études. Johnson & Johnson prévoit de présenter les résultats complets de l'étude de phase 3 VIVACITY lors d'un prochain congrès médical scientifique et d'entamer des discussions avec les autorités réglementaires mondiales afin de proposer le nipocalimab aux patients atteints de gMG.

Les résultats de l'étude de phase 2 DAHLIAS soutiennent la poursuite du développement clinique du nipocalimab dans le SjD, et les résultats complets de l'étude seront présentés lors d'un congrès médical scientifique cette année. Le nipocalimab a obtenu la désignation Fast Track dans l'HDFN et l'anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA) en juillet 2019 et dans la gMG en décembre 2021, et le statut de médicament orphelin pour la wAIHA en décembre 2019, l'HDFN en juin 2020, la gMG en février 2021, la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (CIDP) en octobre 2021 et la thrombocytopénie allo-immune fœtale et néonatale (FNAIT) en décembre 2023 de la part de la U.Food and Drug Administration (FDA). Le traitement a également reçu la désignation de médicament orphelin par l'Agence européenne des médicaments en octobre 2019 pour la HDFN.

Le nipocalimab est en cours de développement et n'est pas encore approuvé. L'étude de phase 3 VIVACITY était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo (PBO) chez des patients adultes atteints de myasthénie grave modérée à sévère et ne répondant pas suffisamment aux traitements standard. La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-anticorps dans laquelle les auto-anticorps ciblent les protéines de la jonction neuromusculaire, perturbent la signalisation neuromusculaire et altèrent ou empêchent la contraction musculaire.

Cette maladie touche environ 700 000 personnes dans le monde, 85 % de ces patients présentant la forme la plus étendue de la maladie, la MG. Dans la MG, le système immunitaire attaque par erreur les récepteurs musculaires en produisant des anticorps anti-récepteurs (le plus souvent des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine [AChR] ou anti-kinases spécifiques des muscles [MuSK]) qui peuvent bloquer ou détruire ces récepteurs musculaires, empêchant ainsi le transfert des signaux des nerfs vers les muscles. Les symptômes comprennent la faiblesse des membres, l'affaissement des paupières, la vision double et des difficultés à mâcher, à avaler, à parler et à respirer.

Bien que le gMG puisse être pris en charge par les thérapies actuelles, des recherches sont nécessaires pour développer de nouveaux traitements pour les personnes qui ne répondent pas suffisamment bien aux thérapies actuelles ou qui ne les tolèrent pas. L'étude de phase 2 DAHLIAS était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo (PBO) et portant sur l'évaluation des doses chez des patients atteints de la maladie de Sjögren qui présentaient une activité modérée à sévère de la maladie sous traitement standard. La maladie de Sjögren (SjD) est l'une des maladies à autoanticorps les plus répandues pour laquelle aucune thérapie n'est actuellement approuvée pour traiter la nature sous-jacente et systémique de la maladie.2 Il s'agit d'une maladie auto-immune chronique dont on estime qu'elle touche environ 350 000 personnes aux États-Unis et 560 000 personnes aux États-Unis et en Europe, et qui est neuf fois plus fréquente chez les femmes que chez les hommes, caractérisée par la production d'autoanticorps, une inflammation chronique et une infiltration lymphocytaire des systèmes glandulaires exocrines. La plupart des patients souffrent de sécheresse des muqueuses (yeux, bouche, vagin), de douleurs articulaires et de fatigue.

Les manifestations extraglandulaires sont fréquentes et peuvent toucher plusieurs systèmes organiques, notamment les articulations, les poumons, les reins et le système nerveux. Les patients atteints de SjD présentent un risque élevé de développer de nombreuses pathologies associées, y compris un risque jusqu'à 20 fois plus élevé de développer des lymphomes à cellules B par rapport à la population générale. La charge de morbidité peut être aussi élevée que celle de la polyarthrite rhumatoïde ou du lupus érythémateux disséminé.

Elle est généralement associée à une altération de la qualité de vie et de la capacité fonctionnelle.