Jaguar Health a annoncé l'activation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) demandée par un médecin pour évaluer le crofelemer dans le traitement de la diarrhée incontrôlée chez un patient atteint du syndrome de l'intestin court (SBS), une maladie rare et complexe caractérisée par une diarrhée et/ou une malabsorption sévère des fluides et des nutriments. Napo Pharmaceuticals, une société du groupe Jaguar, soutient cet essai à l'initiative de l'investigateur sur le crofelemer, le médicament de prescription anti-diarrhéique oral de la société. Certains patients atteints de SBS sont sujets à des défaillances intestinales, nécessitant souvent des soins de PN de quelques jours à 7 jours par semaine.

L'insuffisance intestinale est associée à une morbidité et une mortalité importantes, ainsi qu'à des frais médicaux élevés. Les patients atteints de SBS et souffrant d'une insuffisance intestinale présentent également une diarrhée chronique sévère et les séquelles associées à la diarrhée, notamment une déshydratation importante, une acidose ou une alcalose métabolique et une malnutrition, ainsi que d'autres symptômes secondaires, et ces symptômes apparaissent soit précocement, soit tardivement, et mettent souvent en jeu le pronostic vital. En juin 2023, Napo Pharmaceuticals a soumis à la FDA une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour une formulation en poudre de crofelemer pour solution orale pour le traitement de la maladie des inclusions microvillositaires (MVID), une diarrhée congénitale ultrarésistante qui affecte les nouveau-nés et les enfants, entraînant une défaillance intestinale, une morbidité importante et même la mort en raison d'une diarrhée sécrétoire sévère.

La société soutient des études de preuve de concept initiées par des investigateurs sur le crofelemer pour le SBS avec insuffisance intestinale et le MVID dans l'Union européenne et les régions du Moyen-Orient et de l'Afrique du Nord (MENA). Conformément aux directives de certains pays de l'UE, les données publiées dans le cadre de ces études cliniques pourraient permettre un accès anticipé et remboursé au crofelemer pour le SBS ou le MVID, potentiellement en 2024, pour ces maladies invalidantes. Crofelemer a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le SBS et le MVID.

Le programme ODD aux États-Unis et dans l'Union européenne permet aux promoteurs de bénéficier d'incitations potentielles pour développer des thérapies destinées au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies ou d'affections rares. Crofelemer est un modulateur du canal ionique chlorure, le premier de sa catégorie, et le seul médicament oral approuvé par la FDA dans le cadre d'une orientation botanique. Il est à base de plantes, extrait et purifié à partir de la sève de l'écorce rouge de l'arbre Croton lechleri dans la forêt amazonienne.

Jaguar Health a mis en place un programme de récolte durable, dans le cadre de pratiques commerciales équitables, pour le crofelemer afin de garantir un niveau élevé de qualité, d'intégrité écologique et de soutien aux communautés indigènes.