Ironwood Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une revue prioritaire à la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour LINZESS® (linaclotide) pour le traitement des enfants et des adolescents âgés de 6 à 17 ans souffrant de constipation fonctionnelle (FC). La FDA a attribué à la demande une date PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) fixée au 14 juin 2023, soit quatre mois plus tôt que le cycle d'examen standard. La FDA accorde une revue prioritaire aux thérapies qui ont le potentiel d'apporter des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention d'affections graves et aux suppléments pédiatriques soumis conformément au Best Pharmaceuticals for Children Act.

La FC chez les enfants est définie comme une condition chronique avec des selles dures, peu fréquentes et souvent difficiles ou douloureuses à évacuer3. La condition affecte environ 6 millions d'enfants âgés de 6 à 17 ans aux États-Unis. Le dépôt de la sNDA était basé sur les résultats d'une vaste étude de phase III, multicentrique, en double aveugle, évaluant le linaclotide chez des patients âgés de 6 à 17 ans souffrant de constipation fonctionnelle. Au total, 330 patients ont été randomisés dans un rapport 1:1 entre le linaclotide et le placebo.

Comparativement au placebo, le linaclotide a montré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative par rapport à la ligne de base du taux de fréquence des selles spontanées (SBMs/semaine) sur 12 semaines, répondant ainsi au critère d'évaluation primaire. Les patients traités par le linaclotide ont démontré un changement moyen des moindres carrés plus de deux fois supérieur à la ligne de base dans les SBMs/semaine (2,220) par rapport au placebo (1,050) (p < 0,0001). Le critère d'évaluation secondaire, à savoir la modification de la consistance des selles entre le début de l'étude et la semaine 12, évaluée par les scores de l'échelle des selles de Bristol (BSFS), a également montré une amélioration statistiquement significative avec le linaclotide par rapport au placebo.

Dans l'ensemble, l'étude de phase III a démontré que le linaclotide était bien toléré dans la population pédiatrique. L'événement indésirable le plus fréquent dans l'étude pédiatrique de phase 3 était la diarrhée, qui est survenue chez 4,3 % des patients traités au linaclotide contre 1,8 % dans le groupe placebo. LINZESS est développé et commercialisé par Ironwood et AbbVie aux États-Unis et est actuellement indiqué pour le traitement des adultes atteints du syndrome du côlon irritable avec constipation (SCI-C) ou de constipation idiopathique chronique (CIC).

Il n'est pas approuvé pour une utilisation chez les patients âgés de moins de 18 ans.