Pfizer et Ionis Pharmaceuticals, Inc. annoncent l'abandon du programme de développement clinique de Vupanorsen
Le 31 janvier 2022 à 13:05
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Pfizer Inc. et Ionis Pharmaceuticals, Inc. ont annoncé l'arrêt du programme de développement clinique dirigé par Pfizer pour le vupanorsen (PF-07285557), un traitement antisens expérimental qui était évalué pour des indications potentielles dans la réduction du risque cardiovasculaire (CV) et l'hypertriglycéridémie sévère (SHTG). Pfizer a pris cette décision après un examen approfondi des données de l'étude mondiale de phase 2b, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose variable et à 8 groupes parallèles, portant sur le vupanorsen chez des participants traités par statine et souffrant de dyslipidémie — ; également connue sous le nom de TaRgeting ANGPTL3 with an aNtiSense oLigonucleotide in AdulTs with dyslipidEmia (TRANSLATE-TIMI 70). Comme annoncé précédemment, l'étude a satisfait à son critère principal, en obtenant une réduction statistiquement significative du cholestérol à lipoprotéines de densité non élevée (non-HDL-C), ainsi que des réductions statistiquement significatives des triglycérides (TG) et de l'angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3). Cependant, l'ampleur de la réduction du C non-HDL et des TG observée n'a pas permis de poursuivre le programme de développement clinique pour la réduction du risque CV ou le SHTG. Le vupanorsen a également été associé à des augmentations dose-dépendantes des graisses hépatiques, et des doses plus élevées ont été associées à des élévations des enzymes hépatiques alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST).
Ionis Pharmaceuticals, Inc. se consacre aux thérapies ciblant l'acide ribonucléique (ARN). La société a commercialisé cinq médicaments et dispose d'un pipeline dans les domaines de la neurologie, de la cardiologie et d'autres domaines où les besoins des patients sont importants. Elle a neuf médicaments en phase III de développement et plusieurs autres médicaments en phase initiale et intermédiaire de développement. Les produits de la société comprennent SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI et WAYLIVRA. SPINRAZA est utilisé pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique progressive, débilitante et souvent mortelle. QALSODY est un médicament antisens utilisé pour le traitement des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique à superoxyde dismutase 1 (SOD1-ALS), une maladie neurodégénérative rare qui entraîne une perte progressive des motoneurones conduisant à la mort. WAINUA est un médicament sous-cutané auto-administré, conjugué à un antisens (LICA), utilisé pour le traitement des adultes atteints de polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine (ATTRv-PN).
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. 
