INmune Bio, Inc., en collaboration avec le professeur Armando Villalta, Ph.D., de l'école de médecine de l'Université de Californie à Irvine, a démontré que le ciblage du TNF soluble (sTNF) à l'aide d'un TNF dominant-négatif (DN-TNF) biologique réduit significativement les dommages musculaires dans un modèle murin mdx de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et montre une augmentation statistiquement significative de la régénération musculaire. Les approches cliniques actuelles visant à limiter les lésions musculaires et l'inflammation chez les patients atteints de DMD, comme les corticostéroïdes, peuvent être immunosuppressives et favoriser les problèmes métaboliques, ce qui entraîne des effets secondaires importants à long terme, notamment une atrophie musculaire en cas d'utilisation chronique. Il n'existe actuellement aucun médicament approuvé qui favorise la régénération musculaire chez les patients atteints de DMD.

La DMD et d'autres troubles musculaires font l'objet de divers efforts de développement de médicaments visant à ralentir la progression de la maladie, par exemple en diminuant l'inflammation et la fibrose, ou en restaurant/remplaçant la dystrophine manquante. Les tentatives précliniques antérieures utilisant des inhibiteurs non sélectifs du TNF pour cibler le TNF comme approche thérapeutique pour le traitement de la DMD ont été limitées par certains des mêmes effets secondaires identifiés dans l'utilisation clinique et commerciale de ces inhibiteurs non sélectifs du TNF. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare caractérisée par des lésions et une faiblesse musculaires progressives causées par l'incapacité des cellules musculaires squelettiques à produire de la dystrophine.

Sans dystrophine, les muscles s'endommagent et s'affaiblissent au fur et à mesure de leur utilisation. Les cellules musculaires perdent la capacité de se réparer elles-mêmes et sont remplacées par du tissu cicatriciel. Les personnes atteintes de DMD développent des problèmes de marche et de respiration, et à terme, le cœur et les muscles qui les aident à respirer cessent de fonctionner.

La DMD touche principalement les hommes, 1 garçon sur 3500 à 5000 nés dans le monde étant atteint de la maladie de Duchenne. Dans de rares cas, elle peut également toucher les femmes. La maladie de Duchenne est une maladie irréversible et progressive - il n'y a pas de remède à l'heure actuelle.