InMed Pharmaceuticals Inc. a annoncé les résultats d'innocuité et d'efficacité de son essai clinique de phase 2, appelé 755-201-EB (l'" essai de phase 2 "), pour le traitement des symptômes liés à l'EB. L'objectif de l'essai de phase 2 était d'évaluer l'innocuité de la crème INM-755 CBN, qui se compose de la crème de contrôle et de l'ingrédient pharmaceutique actif CBN, et d'obtenir des preuves préliminaires d'efficacité dans le traitement des symptômes et la cicatrisation des plaies sur une période de 28 jours chez les patients atteints d'EB. Les quatre sous-types d'EB héréditaire, à savoir l'EB simplex, l'EB dystrophique, l'EB jonctionnelle et le syndrome de Kindler, ont été acceptés dans l'essai de phase 2.

L'essai de phase 2 a utilisé un plan en double aveugle à l'intérieur d'un même patient, dans lequel des zones d'index appariées ont été randomisées entre la crème INM-55 CBN et la crème de contrôle. L'essai de phase 2 a porté sur un total de 19 patients. Les données d'un patient ont été exclues des analyses d'efficacité en raison d'un écart important par rapport au protocole.

Sur les 18 patients restants dont les données ont été jugées fiables pour l'examen clinique, 17 ont été traités pour un prurit chronique non lié à la plaie et un patient a été traité pour un prurit lié à la plaie. Les autres critères d'évaluation (douleur, cicatrisation) n'ont pas pu être analysés en raison du nombre insuffisant de patients présentant de tels symptômes. Sur les 18 participants évalués, le prurit chronique s'est amélioré de manière cliniquement significative chez 12 patients (66,7 %), dont : 6 patients (33,3 %) ont eu le même niveau d'amélioration de la démangeaison avec la crème INM-755 qu'avec la crème de contrôle. Cependant, les analyses statistiques spécifiées dans le protocole pour la démangeaison non liée aux plaies n'étaient pas statistiquement significatives en faveur de l'INM-755, en partie à cause de l'effet anti-démangeaison cliniquement important de la crème de contrôle sous-jacente. Comme on s'y attendait d'après une étude d'innocuité de phase 1 (755-101-HV) entreprise par la Société, l'exposition systémique au CBN a été mesurée à de très faibles concentrations (picogrammes/mL dans le plasma).

Il n'y a pas eu d'événements indésirables (EI) graves liés au médicament, ni d'abandon du traitement. Des maux de tête modérés chez un participant à l'étude ont été les seuls effets indésirables systémiques jugés "possiblement liés" au médicament à l'étude. Très peu d'EI locaux ont été signalés dans les zones de traitement ; ils ont été transitoires et se sont résorbés sans interruption du traitement.

L'essai de phase 2 a indiqué que la crème INM-755 CBN était très bien tolérée sur la peau EB sensible.