Inhibrx, Inc. a annoncé qu'elle organisera une présentation diffusée en direct sur le Web le 16 mai 2022 afin de fournir les résultats de base d'un essai clinique de phase 1 évaluant l'innocuité et la pharmacocinétique d'INBRX-101 chez les patients atteints de déficit en alpha-1-antitrypsine, ou DATA. La DTAA est une maladie orpheline héréditaire qui touche environ 100 000 patients aux États-Unis. La DTAA est caractérisée par des niveaux déficients de la protéine AAT, ce qui entraîne une perte de tissu et de fonction pulmonaires et une diminution de l'espérance de vie.

L'AAT dérivée du plasma est la norme de soins actuelle, mais elle ne maintient pas les patients dans la plage normale de l'AAT et nécessite des doses IV fréquentes et peu pratiques, administrées une fois par semaine, tout en s'appuyant sur des pratiques de collecte du plasma qui pourraient ne pas être durables. L'INBRX-101 est une protéine de fusion AAT-Fc humaine recombinante conçue avec précision pour atteindre et maintenir en toute sécurité les niveaux d'AAT trouvés chez les personnes en bonne santé, avec un profil d'innocuité favorable et la possibilité d'une administration mensuelle unique. En octobre 2021, Inhibrx a annoncé des données pharmacocinétiques fonctionnelles provisoires provenant de 21 patients atteints de TCA dans l'essai clinique de phase 1 de l'INBRX-101.

Des augmentations liées à la dose de l'exposition maximale et totale à l'INBRX-101 se sont produites sur l'ensemble de la gamme de doses ascendantes uniques testées de 10 à 120 mg/kg. Les données de la première cohorte de doses multiples ascendantes d'INBRX-101 à 40 mg/kg par voie IV toutes les trois semaines ont montré l'accumulation attendue des taux d'AAT fonctionnelle avec des taux minimaux observés dépassant l'objectif du traitement d'augmentation standard actuel avec l'AAT dérivée du plasma. Les données de sécurité provisoires de 24 patients atteints d'AATD n'ont montré aucun événement indésirable sévère ou grave lié au médicament à des doses allant jusqu'à 120 mg/kg en dose unique et 80 mg/kg en doses multiples.

Les événements indésirables liés au médicament étaient principalement légers avec quelques événements modérés, et tous étaient transitoires et réversibles. Aucun signe d'anticorps neutralisants contre le médicament n'a été observé.