Inhibrx, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à INBRX-101, une protéine de fusion AAT-Fc humaine recombinante optimisée, pour le traitement des patients atteints d'emphysème dû à un déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD). La désignation Fast Track est accordée par la FDA à la demande du promoteur afin de faciliter le développement et d'accélérer l'examen des médicaments destinés à traiter des maladies graves ou mortelles. Selon le stade de développement du produit, le promoteur doit également fournir à la FDA des données non cliniques ou cliniques démontrant que le médicament est susceptible de répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour une telle maladie ou condition.

Les médicaments expérimentaux bénéficiant de la désignation Fast Track peuvent bénéficier d'une communication précoce et fréquente avec la FDA, et sont éligibles à la soumission en continu et à l'examen par la FDA de leur future demande de mise sur le marché. L'étude ElevAATe (NCT05856331) est un essai permettant l'enregistrement de l'INBRX-101 initié en avril 2023 et conçu comme une étude de supériorité randomisée, contrôlée, en double aveugle et en tête à tête examinant l'INBRX-101 par rapport à l'AAT dérivée du plasma. Aucun signe d'anticorps neutralisants anti-médicament lié à la sécurité ou à la pharmacocinétique et à la pharmacodynamique n'a été observé.

En mars 2022, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à l'INBRX-101 pour le traitement de l'AATD.